Los científicos han cultivado células madre universales utilizando ingeniería CRISPR



C√©lulas del m√ļsculo card√≠aco humano derivadas de nuevas c√©lulas madre universales

Los científicos de la Universidad de California, San Francisco, por primera vez, han cultivado células madre universales utilizando la tecnología de edición de genes CRISPR para producir células madre pluripotentes que pueden ser trasplantadas a cualquier paciente sin causar una respuesta inmune.
Las células madre pluripotentes son células que pueden convertirse en células de cualquier tipo que el cuerpo necesite. Hace poco más de una década, el progreso revolucionario mostró cómo las células adultas completamente formadas pueden convertirse eficientemente en células madre pluripotentes. Estas células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) prometieron cambiar la medicina regenerativa, pero las aplicaciones clínicas no tuvieron éxito.

"Hay muchos problemas con iPSC, pero los mayores obst√°culos son el control de calidad y la reproducibilidad", explica Tobias Diz, autor principal del nuevo estudio. "No sabemos por qu√© algunas c√©lulas se reprograman m√°s f√°cilmente que otras, pero la mayor√≠a de los cient√≠ficos est√°n de acuerdo en que a√ļn no estamos seguros de su aplicaci√≥n cl√≠nica. Debido a esto, la mayor√≠a de los ensayos de terapia individualizada con iPSC fueron suspendidos ".

Al cultivar iPSC, los científicos deben comenzar un proceso complejo y lento, que incluye la recolección de células adultas de cada paciente independiente, a fin de evitar una reacción inmune durante el trasplante de células posterior. El nuevo estudio tiene como objetivo desarrollar un nuevo proceso para el crecimiento de iPSCs universales que pueda ser utilizado por cualquier paciente.

Para hacer esto, los cient√≠ficos usaron CRISPR para desactivar dos genes espec√≠ficos que producen prote√≠nas que se√Īalan que son objetivos del sistema inmune. Sin embargo, los cient√≠ficos han descubierto que estas prote√≠nas desactivadas a√ļn desencadenan el ataque de las c√©lulas inmunes asesinas naturales (NK). Otra parte del rompecabezas se obtuvo del gen CD47. Los investigadores han descubierto que la actividad de NK puede inhibirse por la sobreexpresi√≥n del gen CD47 en iPSC.
A trav√©s de varios ensayos con animales, los investigadores descubrieron que estas nuevas iPSC universales se pueden trasplantar a ratones con diferentes perfiles inmunes sin ninguna respuesta inmune. Dando un paso m√°s, los investigadores utilizaron los nuevos iPSC para cultivar c√©lulas card√≠acas humanas, que trasplantaron en ratones quim√©ricos humanizados. No solo no hubo respuesta inmune a ellos, las c√©lulas comenzaron a formar los primeros comienzos del m√ļsculo card√≠aco.
"Esta es la primera vez que cultivamos células de ingeniería que pueden ser trasplantadas y que pueden sobrevivir en cualquier receptor inmunocompetente sin causar una respuesta inmune", dice Dees.

Aunque se necesita mucho trabajo para desarrollar terapias seguras específicas, este progreso sienta las bases para que estas terapias sean mucho más baratas y, con suerte, mucho más efectivas. Si estas nuevas células demuestran ser seguras y beneficiosas para los pacientes, eliminarán el costoso y oneroso proceso de personalizar futuros tratamientos con células madre.

"Nuestra tecnología puede beneficiar a una gama más amplia de personas, y el costo es mucho menor que con cualquier enfoque personalizado", dice Dis. "Necesitamos hacer nuestras células solo una vez, y obtenemos una línea que se puede usar universalmente".

Universidad de California San Francisco

Source: https://habr.com/ru/post/441436/


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