El año pasado, publicamos dos artículos en los que tratamos de predecir el futuro. Hemos elegido una docena de empresas de biotecnología cuyas tecnologías pueden ser muy útiles en la lucha contra las enfermedades dependientes de la edad, y tal vez incluso con el envejecimiento como tal, ¿quién sabe?
El primer artículo fue dedicado a la matriz intercelular. La matriz intercelular es el marco en el que se encuentran todas nuestras células. Con la edad, sus propiedades se deterioran, lo que conlleva muchos problemas.
El segundo artículo estaba dedicado a problemas metabólicos: colesterol alto, obesidad, regulación del hambre. Este artículo no incluía todas las empresas que nos interesan, y no hay una buena razón para ello: simplemente no logramos escribir y publicar el tercer artículo.
En estos dos artículos, presentamos una justificación biológica de por qué estas empresas son interesantes. El primer artículo se publicó el 2 de septiembre de 2019, el segundo, el 25 de septiembre de 2019. ¿Cómo cambió el valor de sus acciones durante 3 meses? Aquí hay una tabla resumen, las compañías cuyas acciones han subido son verdes, aquellas donde han caído son rojas:
Interferencia de ARN
En primer lugar, queremos mencionar a nuestro favorito: la compañía Alnylam. Se ocupan de la interferencia de ARN, ya tienen 2 medicamentos aprobados y uno casi aprobado en la línea. Detrás de este logro hay una serie de fracasos de 16 años, un breve recuento de los cuales se puede leer
aquí .
Admire el gráfico de acciones: ¡publicamos un artículo el 25 de septiembre, cuando las acciones tenían un precio de $ 83.69, y hoy ya valen $ 115.70!
La interferencia de ARN es una forma de amortiguar el gen por un tiempo, y el próximo año, el medicamento Inclisiran (Inclisiran) saldrá al mercado, diseñado para reducir el colesterol. Solo 2 inyecciones por año, y el receptor de colesterol arrastra activamente el colesterol a los lisosomas, donde se divide. Aquí este mecanismo se describe con más detalle.
La Compañía de Medicamentos era propietaria del incidente al momento de la escritura, y Alnylam tenía un 20% de regalías. Pero ya en invierno, Novartis compró The Medicines Company por $ 9.7 mil millones.
No queremos sacar conclusiones descuidadas. Pero piense: ¿qué pasa si realmente puede amortiguar algún gen innecesario "responsable del envejecimiento", y así rejuvenecer, ralentizar el envejecimiento y vivir para siempre y felizmente? No sabemos qué tipo de gen puede ser, pero la tecnología de interferencia de ARN en este caso puede ser muy útil. Y no solo Alnylam, sino también, por ejemplo,
Dicerna se dedica a esta tecnología. Esta empresa aún no se ha incluido en nuestro artículo, aunque podría hacerlo. A finales de noviembre de 2019, Dicerna y Novo Nordisk
admitieron que ahora desarrollarán conjuntamente medicamentos para enfermedades cardio-metabólicas relacionadas con el hígado. Y otros En general, esté atento a las noticias de interferencia de ARN.
En el primer artículo, también escribimos sobre
Regulus , una subsidiaria de Alnylam. Sus asuntos no van tan bien como sus padres, pero, sin embargo, la dejaremos aquí. El camino de Alnylam también era espinoso. Además, desde la publicación del artículo, las acciones de Regulus han crecido 2.2 veces, lo que divierte el orgullo de nuestro personal Nostradamus.
Enfermedades raras que tienen mecanismos comunes con enfermedades relacionadas con la edad.
Ya escribimos en el primer artículo que el desarrollo de un medicamento único para el tratamiento de algunas enfermedades raras con la posterior redirección para una gama más amplia de enfermedades, lanzar un mercado más amplio es una buena estrategia desde un punto de vista económico. ¿Y qué podría ser más amplio que el mercado de enfermedades dependientes de la edad y el envejecimiento como tal? Especialmente ahora, cuando los baby boomers finalmente envejecieron (risas diabólicas detrás de escena). Motley Fool
trae este hecho como un argumento al hecho de que es necesario invertir en farmacia y atención médica, porque este sector solo crecerá. Y aclaramos que no es solo en la industria farmacéutica, sino también en medicamentos para el tratamiento de enfermedades dependientes de la edad.
Como ejemplo, se puede mencionar el medicamento rituxan (Rituxan). Fue desarrollado conjuntamente por Roche y Biogen y fue diseñado para tratar dos enfermedades raras: leucemia linfocítica crónica y linfoma no Hodgkin. Pero luego resultó ser eficaz para el tratamiento de la artritis reumatoide, que es común solo entre los ancianos. Los ingresos por ventas de Rochexan le dieron a Biogen casi $ 8 mil millones en 2017 y $ 1,4 mil millones el mismo año. Y así, cada año: diez mil millones con un medicamento. ¿Quizás en algún otro lugar tal tesoro haya acechado? Quizás entre medicamentos huérfanos y medicamentos contra el cáncer.
Durante mucho tiempo, uno de nuestros ejemplos favoritos de tal empresa fue
Fibrocell . La compañía comenzó desarrollando un medicamento antiarrugas, lo registró y luego cambió a una enfermedad huérfana: la epidermólisis ampollosa. Probablemente hayas oído hablar de él: los niños con esta enfermedad se llaman "niños mariposa". Recibieron un nombre tan bonito porque su piel es delgada y delicada, como las alas de las mariposas, las heridas surgen fácilmente. Luego apareció un medicamento no revelado para la artritis en la línea de Fibrocell ... Ya comenzamos a preguntarnos qué gigante farmacéutico compraría Fibrocell, pero resultó diferente: Castle Creek Pharmaceuticals privados entraron en escena y absorbieron Fibrocell. La gente trabaja Les deseamos buena suerte.
Se puede esperar un gran avance del gigante Sanofi. No solo tienen un poderoso departamento de investigación y desarrollo de Genzyme, cuya historia
describimos brevemente en el primer artículo, sino que recientemente compraron Syntorex, que desarrolló una tecnología muy interesante basada en aminoácidos previamente inexistentes.
Aquí están los detalles.
Y de nuevo, nuestro Nostradamus está orgulloso: las acciones de Sanofi han crecido aproximadamente un 15% desde la publicación del primer artículo. Es cierto que solo han pasado 3 meses desde entonces, y estamos hablando de inversiones a largo plazo. 2-3 años por lo menos.
El primer artículo llegó a otra compañía: Fibrogen. Estamos interesados en su medicamento Pamrevlumab (pamrevlumab), un anticuerpo monoclonal que inhibe la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo (FRST o CTGF). Este factor de crecimiento es el mediador clave del desarrollo de la fibrosis (como su nombre lo indica indirectamente). Ahora el medicamento se encuentra en la tercera etapa de CI para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática y para el tratamiento del cáncer de páncreas inoperable localmente avanzado, en la segunda fase para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad relacionada con la edad en sí misma, pero como el CTGF está involucrado en la regulación de la matriz intercelular, un anticuerpo específico puede ser útil en otras situaciones relacionadas con la edad.
En nuestros artículos, aún no hemos escrito sobre compañías de biotecnología destinadas a las mitocondrias, pero queremos compartir un pensamiento con usted. En los comunicados de prensa de tales compañías, a menudo se escribe que la distrofia muscular debida a enfermedades mitocondriales y debilidad senil son de naturaleza similar. Redirigir un medicamento que ha recibido el apoyo de la FDA (y las enfermedades raras obtienen un buen apoyo) a un mercado más amplio es una estrategia atractiva.
Carreras de colesterol
En el
segundo artículo, describimos en detalle la competencia en la que participan los desarrolladores de medicamentos para reducir el colesterol. ¿De quién es el medicamento más efectivo, más barato y más seguro? Muchos dicen que Inclisiran (el mismo medicamento basado en la interferencia de ARN) superará a todos, pero ¿qué pasa si otro medicamento es más barato o más conveniente? Después de todo, la inyección es una cosa, y las tabletas, que siempre están a la mano, son otra. El mercado del colesterol es enorme, por lo que es probable que haya suficiente espacio para todos. Los detalles se pueden encontrar en el segundo artículo, y aquí están los gráficos prometidos. Nuestro Nostradamus nuevamente se frota las manos con alegría.
¿Por qué somos todo esto?
Creemos que la lucha contra el envejecimiento y las enfermedades relacionadas con la edad no solo es necesaria y noble, sino también rentable. Y también creemos que la terapia de envejecimiento se compilará a partir de una variedad de terapias y comenzará con un diagnóstico.
Una de las características de las enfermedades dependientes de la edad es su prevalencia. Por ejemplo, en los Estados Unidos, más del 25% de las personas mayores de 65 años tienen
diabetes . La probabilidad de desarrollar artritis aumenta con la edad, y para la edad de 35 a 50 años
ya el 1% de todas las personas
sufren de artritis (el porcentaje varía de una población a otra).
Las enfermedades relacionadas con la edad son la principal causa de muerte en personas de todo el mundo. En 2016, de los casi 56.9 millones de muertes en todo el mundo, 16.2 millones fueron causadas por enfermedades coronarias y derrames cerebrales. 3 millones de personas murieron de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). De diabetes: 1,6 millones de personas. Hemos enumerado solo algunas enfermedades relacionadas con la edad, y esto es el 36.6% de todas las muertes en el mundo. Pero también hay oncología, la mayor parte también relacionada con la edad.
Si todas las personas unieran fuerzas e invirtieran dinero y otros recursos en el tratamiento de enfermedades que ellos mismos tienen, podría ser posible encontrar medicamentos más rápido. ¿Cómo será el mundo sin enfermedades dependientes de la edad? Tal imagen puede parecer fantástica, pero piense en la vacunación universal, gracias a la cual las personas de todo el mundo comenzaron a vivir hasta la edad adulta y no a morir en la infancia.
Y finalmente, un detalle importante. No le recomendamos que compre acciones de las compañías sobre las que escribimos. No estamos afiliados a estas empresas de ninguna manera. No estudiamos las actividades financieras de las empresas. Estudiamos el envejecimiento y, sobre esta base, observamos tecnologías interesantes.
Este trabajo fue financiado por Alexei Gubarev y la Fundación HAXUS.