عاد العلاج الجيني سمع الفئران الصم

من المعروف أن سبعين جينة ، عندما تتسبب في حدوث الصمم. ركز علماء من مستشفى بوسطن للأطفال على العمل مع أحدهم: TMC1. هذا الجين هو سبب أربعة إلى ثمانية بالمائة من حالات الصمم. وهو مسؤول عن بروتين يحول الصوت إلى إشارات كهربائية لإرساله إلى الدماغ. أعاد إدخال الجين السمع إلى الفئران.


حزم شعرية على شكل حرف V مقلوب في الأذن. تحتوي كل حزمة من 50 إلى 100 ميكروفيلي مع بروتينات TMC. يعيد العلاج الجيني السمع بإضافة البروتينات النشطة.

أزال العلماء جين TMC1 في مجموعة واحدة من الفئران. في المجموعة الثانية ، تم تحور الجين. استخدم الباحثون الفيروس المرتبط بالأدينو 1 (AAV1) لنقل الجين والمنشط ، وهو تسلسل جيني لإدراج الجين في خلايا الشعر. خلايا الشعر هي مستقبلات الجهاز السمعي والجهاز الدهليزي في جميع الفقاريات. في النتائج ، بدأت الفئران تسمع مرة أخرى.

مرة أخرى ، بدأت الفئران التي لا تحتوي على جين TMC1 (مع شكل متنحي من الصمم) في الاستجابة للصوت. بدأت خلايا الشعر في توليد إشارات كهربائية ، وتم تنشيط الجزء السمعي من جذع الماوس. كما أعادت الفئران من المجموعة الثانية (مع الطفرة ، الشكل السائد للصمم) السمع.

يأمل الباحثون في بدء اختبار المتطوعين في السنوات الخمس إلى العشر المقبلة. قبل ذلك ، يحتاجون إلى معرفة ما إذا كان العلاج له تأثير طويل المدى.


خلايا الشعر الحسية في أذن الفأر بعد العلاج الجيني. ScienceDaily

في أبريل 2015 ، استعاد علماء يابانيون من جامعة Juntendo سمع الفئران الذين يعانون من الصمم الخلقي باستخدام جين Gjb2. تسبب الجين المتحور في نسل الصمم الخلقي. تصرف العلماء على أذن القوارض ، وبدأوا في سماع صوت بحجم 70 ديسيبل. ظلت الاذن الثانية صماء. في اليابان ، يعاني حوالي 30 ألف شخص من الصمم الخلقي بسبب طفرة هذا الجين.

في أكتوبر 2014 ، استخدم علماء من جامعة ميشيغان إعادة التركيب الجيني المشروط.لإجبار الفأر الصم على إنتاج بروتين NT3. بعد أسبوعين ، تم استعادة السمع في الفئران جزئيًا.

Source: https://habr.com/ru/post/ar381687/