سيتم اختبار تقنية تحرير الجينات CRISPR في البشر في عام 2017

حذرت شركة Editas Medicine للتكنولوجيا الحيوية من أنها تخطط في عام 2017 لبدء اختبار التكنولوجيا المبتكرة للتعديل الجيني البشري. هذه تقنية مفيدة للغاية ستسمح للناس بالشفاء من بعض الأمراض الخلقية.

المدير التنفيذي شركة كاترين بوسلي يتحدث في مؤتمر EmTech في كامبريدج وقال يجب أن يتم إطلاق ان الاختبارات السريرية للتقنية تسمى كريسبر في عام 2017 لعلاج مرض عضال نادر - عمى ليبر الخلقية . ستكون هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها استخدام كريسبر في البشر. ثم يبدأ علاج الأمراض الخلقية الأخرى.

تقنية تحرير الجينات باستخدام كريسبر(تم تجميع التكرارات المتناظرة القصيرة المتداخلة بانتظام ؛ التكرارات المتناظرة مرتبة بانتظام في مجموعات) تم اختراعها قبل ثلاث سنوات. لكنها رخيصة جدًا ودقيقة وسهلة الاستخدام ، مما يفتح فرصًا كبيرة لبدء الأعمال في تجارب الهندسة الوراثية.



تم اختبار CRISPR بالفعل من أجل التعديل الوراثي للقرود ، والآن هناك نقاش حول التنظيم القانوني لاستخدام الهندسة الوراثية في البشر. يميل رأي السياسيين في الدول الغربية حتى الآن إلى حقيقة أن القانون لا يسمح باستخدام التكنولوجيا إلا للأغراض الطبية لعلاج الأمراض الخلقية. ينقسم الرأي العام.

يوضح الرسم البياني نتائج مسح للأمريكيين حول موضوع التعديلات الجينية للأطفال.



بطريقة أو بأخرى ، الشيء الرئيسي هو تطوير التكنولوجيا واختبارها ، وبعد ذلك في العالم سيكون هناك بالتأكيد دول ذات تشريعات أكثر ليبرالية. في الواقع ، هذه القيود التشريعية لا معنى لها ، لأن التكنولوجيا من البلدان "الخارجية" ستظل تنتشر إلى بقية العالم عاجلاً أم آجلاً ، ويمكن للرأي العام أن يتغير بشكل كبير على مدى عدة عقود ، وبعد ذلك سيغير المشرعون رأيهم ويطبقون التشريعات وفقا لطلبات الناس. هذا واضح حتى فيما يتعلق بالمجتمع الأمريكي فيما يتعلق بإضفاء الشرعية على الماريجوانا ، التي تحدثت عنها الأغلبية المطلقة في السابق ضدها ، والآن على العكس ، دعمت الأغلبية هذه الممارسة.

طب Editas هو واحد من العديد من الشركات الناشئة ، بما في ذلك Intellia Therapeutics و CRISPR Therapeutics ، الذين يخططون لتصحيح الحمض النووي البشري للأغراض الطبية ، أي لتصحيح الاضطرابات الوراثية لدى الأطفال والبالغين.

يسمح لك CRISPR بـ "إصلاح" الجينات التالفة ، لذا فهي مناسبة لعلاج عدة آلاف من الأمراض الخلقية ، التي يعتبر الكثير منها غير قابل للشفاء ، مثل مرض هنتنغتون والتليف الكيسي (التليف الكيسي).

يحدث عمى ليبر الخلقي في اثنين إلى ثلاثة من كل 100.000 مولود جديد. "الهدف الذي اختاروه [للتجربة] هو ببساطة رائع ؛ قال جان بينيت ، مدير شبكية العين المتقدمة وعلاج العيون في كلية الطب بجامعة بنسلفانيا ، إنها تتمتع بكل الخصائص الصحيحة لإجراء تصحيحات بسيطة. وأوضح أن الأطفال الذين يعانون من عمى ليبر الخلقي يرون فقط أشياء مشرقة كبيرة ، ومع تقدم هذه القدرة قد تختفي.

من الناحية النظرية ، ينبغي على كريسبر تصحيح هذا العيب الجيني بسهولة. يعرف الأطباء الجين المحدد الذي يجب إصلاحه ، ويمكن الوصول بسهولة إلى مقلة العين لإجراء العملية اللازمة. تتكون العملية نفسها من حقن خليط من الفيروسات المعدلة في شبكية العين المبرمجة لاتباع تعليمات الإنتاج لمكونات CRISPR ، بما في ذلك بروتين خاص يمكن أن يقطع الجين التالف في مكانه بالضبط.

يقول الخبراء أن العلاج يتطلب إزالة حوالي 1000 نيوكليوتيدات من جين يسمى CEP290 في المستقبلات الضوئية للشبكية. بعد الإزالة ، كما تظهر الاختبارات المعملية ، يجب أن يستأنف الجين التشغيل الطبيعي.

أثناء التجارب السريرية ، سيختبر المهندسون الوراثيون مدى فعالية العلاج الجيني وما هي الآثار الجانبية التي ستنجم عن التدخل في الحمض النووي البشري. قبل إجراء الاختبارات على الأشخاص ، سيُجرون أيضًا عددًا من الاختبارات المعملية ، بما في ذلك على الحيوانات.

نظريًا ، يمكن استخدام CRISPR لتحرير الجينات في أي جزء من الجسم ، ولكن في الممارسة العملية ، من الصعب جدًا إصلاح الحمض النووي في العديد من أنواع الخلايا ، على سبيل المثال ، في خلايا الدماغ ، لذلك سيكون مجال الهندسة الوراثية محدودًا إلى حد ما في البداية.

ومع ذلك ، فإن كريسبر قادر على أداء المهام التي لا تصل إليها طرق الهندسة الوراثية القياسية. يقترح هؤلاء إيصال الجينات الصحية الجاهزة إلى الجسم داخل الجسم من الفيروسات. نفس الجين CEP290 كبير جدًا بحيث لا يمكن احتواؤه داخل الفيروس ، لذا فإن تحرير سلسلة النوكليوتيد مباشرة في خلايا جسم الإنسان هو المخرج الوحيد.

Source: https://habr.com/ru/post/ar386237/