تم اختبار CRISPR-Cas9 لأول مرة على البشر

في الصين ، تم استخدام الخلايا ذات الحمض النووي المتغير لأول مرة في الممارسة السريرية. تلقى المرضى حقنتهم الأولى من الخلايا المناعية مع DNA المحرر في 28 أكتوبر. يجب على الخلايا المعدلة تنشيط الجهاز المناعي لمرضى السرطان وإعدادها لمحاربة الورم. سيحصل كل مريض على حقنتين أو ثلاث حقن أخرى.

وصف التجربة التي نشرت في دورية نيتشر العلمية. تتحدث أطلس عن نوع التكنولوجيا وما هي النتائج المتوقعة منها.



تم اكتشاف تقنية CRISPR-Cas9 في عام 2013. تجسس العلماء آلية عملها في البكتيريا وأنظمتها للحماية من الفيروسات. تتميز الفيروسات بحقيقة أنها موجودة فقط في الخلايا الحية الأخرى وقادرة على الاندماج في الحمض النووي للناقل. تخزن البكتيريا ذكريات جميع الفيروسات التي صادفتها في شكل جزيء من الحمض النووي الريبي الذي يتكون من تكرارات متناظرة قصيرة (متكررة متكررة متناظرة قصيرة التكرار). باستخدام مبدأ التكامل ، تقارن البكتيريا صور الفيروسات مع "روبوتاتها" ، وتجد التطابقات وتقطع الجزء الفيروسي باستخدام بروتين Cas-9. بعد اكتشاف التكنولوجيا ، حاول العلماء استخدامها في الكائنات الأعلى.

يسمح CRISPR-Cas9 باستبدال النيوكليوتيدات الفردية. باستخدام تسلسل نيوكليوتيد معروف سابقًا ، يتم إنشاء RNA. يتم استخدامه كمفتاح فريد للعثور على الوضع الضروري في الحمض النووي ، وبعد ذلك يكسر نوكلياز البروتين الخاص سلسلتي الحمض النووي. تبدأ الخلية عملية الإصلاح ، حيث تستخدم في العملية "تلميحًا" - تسلسل النوكليوتيدات الصحيح ، والذي تم تسليمه أيضًا إلى الخلية مع البروتين مقدمًا.

لا تزال تقنية CRISPR-Cas 9 لا تعمل بدقة - لا يجعل نوكلياز Cas-9 دائمًا فجوة في المكان الصحيح أو يحل محل بديل. يمكن أن تؤدي الاستراحات غير المخطط لها إلى أخطاء في عملية الإصلاح وظهور طفرات جديدة. لا تسري هذه التقنية على تصحيح التكرارات الترادفية القصيرة التي يمكن أن تسبب الأمراض أيضًا. يقدم استخدام التكنولوجيا للمجتمع قضايا أخلاقية لتحرير الجينوم والحاجة إلى صياغة قواعد لتطبيقه.

قبل ذلك ، تم استخدام تقنية CRISPR بالفعل لتحرير جينوم الجنين في المملكة المتحدة والصين (لأغراض البحث فقط ، لم يتم زرعها). أعلنت الولايات المتحدة في صيف عام 2016حول بدء التجارب السريرية لـ CRISPR-Cas9. حتى الآن ، تقود الصين سباق تكنولوجيا ما بعد الجينوم يسمى القمر الصناعي 2.0.

Source: https://habr.com/ru/post/ar399289/