في 30 أغسطس 2017 ، حصلت Kymriah ، بناءً على تعديل جيني لخلايا المريض الخاصة ، على موافقة إدارة الغذاء والدواء. الآن في الولايات المتحدة ، يمكن للأطفال والمراهقين المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد أن يتلقوا العلاج بالخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا ، ما يسمى خلايا CAR-T.
تم تطوير Kymriah من قبل شركة Novartis السويسرية للتكنولوجيا الحيوية. تكلفة الدورة (مقدمة واحدة) للعلاج الجيني Kymriah هو 475 ألف دولار.
موافقة FDA هي حدث تاريخي للولايات المتحدة وبلدان أخرى. قبل ذلك ، تم استخدام تقنيات تحرير الحمض النووي لعلاج السرطان فقط كجزء من التجارب العلمية والبحوث السريرية. اليوم ، المنتج النهائي حصل على إذن.
يشرح خبراء مشروع
Solo Atlas كيفية عمل Kymriah وماذا يعني هذا الحل لكل واحد منا.
تقتل الخلايا التائية الورم في خلايا الدم البيضاءمتى يتم استخدام تقنية كيمريا
يستخدم العلاج لعلاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد في الخلايا البائية بعد الانتكاس المتكرر أو في غياب استجابة للعلاج القياسي. هذا مرض أورام الدم ونخاع العظام ، ونتيجة لذلك ينتج الجسم الكثير من خلايا الدم البيضاء - الخلايا اللمفية ب. علاوة على ذلك ، فإن بنية خلايا الدم البيضاء هذه ضعيفة ، ولا يمكنها أداء وظائفها: التعرف على العدوى ، وإنتاج الأجسام المضادة وتنظيم عمل الجهاز المناعي.
سرطان الدم الليمفاوي الحاد هو أكثر أنواع الأورام الخبيثة شيوعًا لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 7 سنوات. يمكن أن تنشأ نتيجة طفرات جينية عشوائية ، وبعض الأمراض الوراثية ، والتعرض للإشعاع.
واحدة من طرق العلاج اليوم هي زرع نخاع العظام. عادة ما يكون العثور على متبرع مناسب مشكلة كبيرة ، ولا تضمن الزرع الشفاء.
كيف يعمل
Kymriah - العلاج الجيني الشخصي. يأخذ المريض عينة من الخلايا اللمفاوية التائية الخاصة به (هذه الخلايا مسؤولة عن مكافحة الأورام في الجسم) وإدخال بنية جينية تعتمد على فيروس غير ضار فيها. تنمو هذه الخلايا المعدلة وراثيا (منتشرة) في ظل ظروف خاصة ويتم إدخال الدواء النهائي إلى جسم المريض. من المخطط أن تستغرق العملية بأكملها 22 يومًا في المتوسط: من أخذ عينات الدم إلى إدخال Kymriah.
تحتوي الخلايا اللمفاوية التائية المعدلة وراثيًا على بروتين جديد - مستقبلات مستضدات خيمرية أو CAR ، مما يساعدها على العثور على الخلايا اللمفاوية البائية الخطيرة وتدميرها بشكل استراتيجي.
تعمل طريقة Kymriah فقط مع تلك الأنواع من سرطان الدم التي يضعف فيها عمل الخلايا الليمفاوية B. وتشمل هذه 15٪ -20٪ من جميع حالات سرطان الدم الليمفاوي الحاد.
ما هي الاثار الجانبية؟
يمكن أن يسبب استخدام العلاج آثارًا جانبية خطيرة - متلازمة إطلاق السيتوكين ، والحمى ، والمضاعفات العصبية. هذا يرجع إلى حقيقة أنه ، إلى جانب الخلايا الليمفاوية B "السرطانية" ، تموت الخلايا الليمفاوية الصحية أثناء العلاج.
للحد من مخاطر الآثار الجانبية ، جنبًا إلى جنب مع Kymriah Technology ، جددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ترخيص Actemra ، الذي يخفف من أعراض متلازمة إطلاق السيتوكين. احتياط آخر هو الاعتماد الإلزامي للعيادات التي ستعمل مع تقنية Kymriah.
ماذا يعني حل الصناعة هذا؟
فلاديسلاف ميليكو ، الرئيس التنفيذي لشركة Atlas Onco Diagnostic:
"تعمل حاليًا عشرات الشركات والمجموعات البحثية على تطوير مستحضرات خلايا CAR-T لعلاج السرطان. ربما تكون هذه هي التكنولوجيا الأكثر تعقيدًا للعلاج بالعقاقير ، حيث نمت عند تقاطع بيولوجيا الخلية والهندسة الوراثية والأورام الجزيئية. يحتاج المطورون إلى حل العديد من الأسئلة الأساسية في وقت واحد على طريق إنشاء الدواء: أي مستضد خيمري يستخدم للاستهداف الانتقائي لخلايا الورم ، وكيفية إجراء التعديل الوراثي للخلايا الليمفاوية ، والأهم من ذلك ، كيفية ضمان تشغيل موثوق به وقابل للتطوير للتكنولوجيا بأكملها في التجمع.
حتى الآن ، تم تحقيق أكبر تقدم على وجه التحديد في الأورام الدموية ، حيث يكون من السهل نسبيًا تحديد "صورة العدو" - جزيئات بروتينية محددة على سطح الخلايا السرطانية ، والتي يجب توجيه خلايا CAR-T المعدلة ضدها. أمامنا تحديات أكثر تعقيدًا - علاج الأورام الصلبة ، حيث تكون الملامح الجزيئية أكثر تنوعًا بكثير ، والأورام نفسها قادرة على تجنب هجوم الخلايا اللمفاوية التائية بنجاح.
إن اهتمام شركات الأدوية الكبرى والاعتراف بالتكنولوجيا الجديدة من قبل المنظم مهم للغاية. لن يؤدي ذلك فقط إلى تقدم الصناعة ، بل سيعطي أيضًا زخماً جديدًا للبحث العلمي في المجالات الأكثر تقدمًا ، مثل العلاج المناعي ، وتحرير الجينوم ، وبالطبع التشخيص الجزيئي ".