Die Gentherapie gab gehörlosen Mäusen wieder Gehör

Es sind 70 Gene bekannt, die bei Mutation Taubheit verursachen. Wissenschaftler des Boston Children's Hospital haben sich auf die Zusammenarbeit mit einem von ihnen konzentriert: TMC1. Dieses Gen ist die Ursache für vier bis acht Prozent der Fälle von Taubheit. Er ist verantwortlich für ein Protein, das Schall in elektrische Signale umwandelt, die an das Gehirn gesendet werden. Die Einführung des Gens gab den Mäusen das Gehör zurück.


Sensorische Haarbündel in Form eines umgekehrten V im Ohr. Jedes Bündel enthält 50 bis 100 Mikrovilli mit TMC-Proteinen. Die Gentherapie stellt das Gehör durch Zugabe aktiver Proteine ​​wieder her.

Wissenschaftler entfernten das TMC1-Gen in einer Gruppe von Mäusen. In der zweiten Gruppe war das Gen mutiert. Die Forscher verwendeten Adeno-assoziiertes Virus 1 (AAV1), um das Gen und den Aktivator zu transportieren, eine genetische Sequenz, um das Gen in Haarzellen aufzunehmen. Haarzellen sind Rezeptoren des auditorischen Systems und des Vestibularapparates bei allen Wirbeltieren. In den Ergebnissen begannen die Mäuse wieder zu hören.

Mäuse ohne das TMC1-Gen (mit einer rezessiven Form der Taubheit) reagierten erneut auf Geräusche. Haarzellen begannen elektrische Signale zu erzeugen und der auditive Teil des Mausstamms wurde aktiviert. Mäuse aus der zweiten Gruppe (mit einer Mutation, der dominierenden Form der Taubheit) stellten ebenfalls das Gehör wieder her.

Die Forscher hoffen, in den nächsten 5 bis 10 Jahren mit freiwilligen Tests beginnen zu können. Vorher müssen sie herausfinden, ob die Therapie eine Langzeitwirkung hat.


Sensorische Haarzellen im Ohr der Maus nach Gentherapie. ScienceDaily

Im April 2015 stellten japanische Wissenschaftler der Juntendo University das Gehör von Mäusen mit angeborener Taubheit mithilfe des Gjb2-Gens wieder her. Ein mutiertes Gen verursachte Nachkommen mit angeborener Taubheit. Wissenschaftler handelten auf das Ohr eines Nagetiers und es begann ein Geräusch mit einer Lautstärke von 70 Dezibel zu hören . Das zweite Ohr blieb taub. In Japan leiden etwa 30.000 Menschen aufgrund der Mutation dieses Gens an angeborener Taubheit.

Im Oktober 2014 verwendeten Wissenschaftler der University of Michigan die bedingte Genrekombination.die taube Maus zu zwingen, NT3-Protein zu produzieren. Zwei Wochen später wurde das Gehör bei Mäusen teilweise wiederhergestellt.

Source: https://habr.com/ru/post/de381687/