Die CRISPR-Geneditierungstechnik wird 2017 am Menschen getestet

Das Biotechnologie-Startup von Editas Medicine warnte davor, ab 2017 innovative Technologien für die genetische Veränderung des Menschen zu testen. Dies ist eine äußerst nützliche Technologie, mit der sich Menschen von bestimmten angeborenen Krankheiten erholen können.

Auf der EmTech-Konferenz in Cambridge sagte die Geschäftsführerin des Unternehmens, Katrine Bosley , dass 2017 klinische Technologietests mit dem Namen CRISPR zur Behandlung einer seltenen unheilbaren Krankheit - der angeborenen Blindheit von Leber - eingeführt werden sollten . Dies ist das erste Mal, dass CRISPR beim Menschen angewendet wird. Dann werden andere angeborene Krankheiten behandelt.

Gen-Editing-Technik mit CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats; Palindromic Repeats, die regelmäßig in Gruppen angeordnet sind) wurde vor drei Jahren erfunden. Aber es ist so billig, genau und einfach zu bedienen, dass es Start-ups große Möglichkeiten für gentechnische Experimente eröffnet.



CRISPR wurde bereits auf die genetische Veränderung von Affen getestet, und jetzt gibt es eine Diskussion über die gesetzliche Regelung des Einsatzes von Gentechnik beim Menschen. Bisher ist die Meinung von Politikern in westlichen Ländern dazu geneigt, dass das Gesetz den Einsatz von Technologie nur für medizinische Zwecke zur Behandlung angeborener Krankheiten zulassen kann. Die öffentliche Meinung ist geteilt.

Das Diagramm zeigt die Ergebnisse einer Umfrage unter Amerikanern zum Thema genetische Veränderungen bei Kindern.



Auf die eine oder andere Weise ist die Hauptsache, dass die Technologie entwickelt und getestet wird, und dann wird es auf der Welt sicherlich Länder mit einer liberaleren Gesetzgebung geben. Tatsächlich sind solche gesetzlichen Beschränkungen nicht sehr sinnvoll, da sich Technologien aus „Offshore“ -Ländern früher oder später immer noch auf den Rest der Welt ausbreiten werden und sich die öffentliche Meinung über mehrere Jahrzehnte dramatisch ändern kann. Danach wird auch der Gesetzgeber seine Meinung ändern und Gesetze einführen in Übereinstimmung mit den Anfragen von Menschen. Dies zeigt sich auch in Bezug auf die amerikanische Gesellschaft in Bezug auf die Legalisierung von Marihuana, gegen die sich die absolute Mehrheit zuvor ausgesprochen hatte, und jetzt, im Gegenteil, hat die Mehrheit diese Praxis unterstützt.

Editas Medicine ist eines von mehreren Startups, darunter Intellia Therapeutics und CRISPR Therapeutics, die planen, menschliche DNA für medizinische Zwecke zu korrigieren, dh genetische Störungen bei Kindern und Erwachsenen zu korrigieren.

Mit CRISPR können Sie beschädigte Gene „reparieren“ und sind daher für die Behandlung von mehreren tausend angeborenen Krankheiten geeignet, von denen viele als unheilbar gelten, wie z. B. Huntington-Krankheit und Mukoviszidose (Mukoviszidose).

Die angeborene Blindheit der Leber tritt nur bei zwei bis drei von 100.000 Neugeborenen auf. „Das Ziel, das sie [für das Experiment] gewählt haben, ist einfach fantastisch. Sie hat die richtigen Eigenschaften, um einfache Korrekturen vorzunehmen “, sagte Jean Bennet, Direktor für fortgeschrittene Netzhaut- und Augentherapie an der University of Pennsylvania Medical School. Er erklärte, dass Babys mit angeborener Blindheit von Leber nur große helle Objekte sehen und mit zunehmendem Alter diese Fähigkeit verschwinden könnte.

Theoretisch sollte CRISPR diesen genetischen Fehler leicht korrigieren können. Ärzte kennen das spezifische Gen, das repariert werden muss, und der Augapfel ist für die notwendige Operation leicht zugänglich. Die Operation selbst besteht darin, eine Mischung modifizierter Viren in die Netzhaut zu injizieren, die so programmiert sind, dass sie den Produktionsanweisungen für die CRISPR-Komponenten folgen, einschließlich eines speziellen Proteins, das das beschädigte Gen genau an seiner Stelle schneiden kann.

Experten sagen, dass die Behandlung die Entfernung von etwa 1.000 Nukleotiden aus einem Gen namens CEP290 in den retinalen Photorezeptoren erfordert. Wie Labortests zeigen, sollte das Gen nach der Entfernung den normalen Betrieb wieder aufnehmen.

Während klinischer Studien werden Gentechniker prüfen, wie effektiv Gentherapie ist und welche Nebenwirkungen bei Eingriffen in die menschliche DNA auftreten. Vor Tests an Menschen werden sie auch eine Reihe von Labortests durchführen, einschließlich Tiere.

Theoretisch kann CRISPR zur Bearbeitung von Genen in jedem Teil des Körpers verwendet werden. In der Praxis ist es jedoch recht problematisch, DNA in vielen Zelltypen zu reparieren, beispielsweise in Gehirnzellen, so dass das Gebiet der Gentechnik zunächst etwas eingeschränkt sein wird.

Trotzdem ist CRISPR in der Lage, Aufgaben auszuführen, die außerhalb der Reichweite gentechnischer Standardmethoden liegen. Diese legen nahe, dass vorgefertigte gesunde Gene im Körper von Viren an den Körper abgegeben werden. Das gleiche CEP290-Gen ist zu groß, um in das Virus zu passen. Daher ist die Bearbeitung der Nukleotidkette direkt in den Zellen des menschlichen Körpers der einzige Ausweg.

Source: https://habr.com/ru/post/de386237/