CRISPR-Cas9 wurde erstmals am Menschen getestet

In China wurden Zellen mit veränderter DNA erstmals in der klinischen Praxis eingesetzt. Die Patienten erhielten am 28. Oktober ihre erste Injektion von Immunzellen mit editierter DNA. Veränderte Zellen müssen das Immunsystem von Krebspatienten aktivieren und sie zur Bekämpfung des Tumors einrichten. Jeder Patient erhält zwei bis drei weitere Injektionen.

Beschreibung des Experiments veröffentlicht in der Zeitschrift Nature. Atlas spricht darüber, um welche Art von Technologie es sich handelt und welche Ergebnisse davon erwartet werden können.



Die CRISPR-Cas9-Technologie wurde 2013 entdeckt. Wissenschaftler haben den Mechanismus seiner Arbeit an Bakterien und ihren Schutzsystemen gegen Viren ausspioniert. Viren zeichnen sich dadurch aus, dass sie nur in anderen lebenden Zellen existieren und sich in die DNA des Trägers integrieren können. Bakterien speichern alle Viren, denen sie begegnet sind, in Form eines RNA-Moleküls, das aus kurzen palindromischen Wiederholungen besteht (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Nach dem Prinzip der Komplementarität vergleichen Bakterien Porträts von Viren mit ihren „Photobots“, finden Übereinstimmungen und schneiden den viralen Teil mit dem Cas-9-Protein aus. Nach der Entdeckung der Technologie versuchten Wissenschaftler, sie in höheren Organismen einzusetzen.

CRISPR-Cas9 ermöglicht Einzelnukleotidsubstitutionen. Unter Verwendung einer zuvor bekannten Nukleotidsequenz wird RNA erzeugt. Es wird als einzigartiger Schlüssel verwendet, um die notwendige Position in der DNA zu finden. Danach bricht eine spezielle Protein-Nuklease beide DNA-Ketten. Die Zelle beginnt den Reparaturprozess, bei dem sie einen „Hinweis“ verwendet - die richtige Nukleotidsequenz, die zusammen mit dem Protein im Voraus auch an die Zelle abgegeben wurde.

Die CRISPR-Cas 9-Technologie funktioniert immer noch nicht genau - die Cas-9-Nuklease macht nicht immer eine Lücke an der richtigen Stelle oder ersetzt einen Ersatz. Ungeplante Pausen können zu Fehlern im Reparaturprozess und zum Auftreten neuer Mutationen führen. Die Technologie ist nicht für die Korrektur von kurzen Tandem-Wiederholungen anwendbar, die auch Krankheiten verursachen können. Der Einsatz von Technologie stellt die Community vor ethische Fragen der Genombearbeitung und die Notwendigkeit, Regeln für ihre Anwendung zu formulieren.

Zuvor wurde die CRISPR-Technologie bereits in Großbritannien und China zur Bearbeitung des Embryo-Genoms eingesetzt (nur zu Forschungszwecken wurden sie nicht gepflanzt). Im Sommer 2016 kündigten die USA anüber den Beginn klinischer Studien mit CRISPR-Cas9. Bisher führt China das postgenomische Technologie-Rennen namens Satellite 2.0 an.

Source: https://habr.com/ru/post/de399289/