Jun Takahashi und Kollegen bei einer Pressekonferenz an der Universität KyotoAm 30. Juli kündigten japanische Forscher die weltweit ersten klinischen Studien zur Behandlung von Parkinson- induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) an. An den Tests nehmen sieben Personen im Alter von 50 bis 69 Jahren teil.
Das Forschungsteam wird Patienten mit den Vorläufern dopaminerger Neuronen bekannt machen, die
Dopamin produzieren, und zwar direkt in den Bereich des Gehirns, in dem der Tod von Neuronen auftritt. Die Studien werden von Jun Takahashi, einem Neurochirurgen
am iPSC-Zentrum für Forschung und Anwendung an der Universität Kyoto (CiRA), zusammen mit dem
Universitätsklinikum Kyoto geleitet .
"Dies ist die weltweit erste klinische Studie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit mit dem iPSC", sagte Jun Takahashi auf einer Pressekonferenz.
Die Parkinson-Krankheit entsteht durch den Tod spezialisierter Gehirnzellen, die Dopamin produzieren. Der Mangel an Dopamin führt zu einer Abnahme der motorischen Funktionen, Schwierigkeiten beim Gehen und zitternden Gliedmaßen. Die Entwicklung der Krankheit kann zu Demenz führen. Die Behandlungsstrategie besteht darin, die Vorläufer dopaminerger Neuronen aus iPSC zu züchten und sie in
Putamen einzuführen, eine kreisförmige Struktur, die sich an der Basis des Vorderhirns befindet. Chirurgen bohren zwei kleine Löcher in den Schädel des Patienten und injizieren mit einem speziellen Gerät ungefähr 5 Millionen Zellen.
Tierstudien haben gezeigt, dass neuronale Vorläufer in dopaminerge Neuronen differenzieren und sich in das Gehirn integrieren. Letztes Jahr berichtete die Takahashi-Gruppe
, dass Affen mit Parkinson-Krankheit signifikante Verbesserungen zeigten, die zwei Jahre nach Injektionen von Neuronen aus menschlichem iPSC anhielten. Und für die ganze Zeit hatten sie keine Entwicklung von Tumoren.
Anstatt die eigenen Zellen des Patienten zu verwenden, entschied sich CiRA, sie gesunden Spendern mit bestimmten Zelltypen zu entnehmen, bei denen es weniger wahrscheinlich ist, dass sie eine Immunantwort auslösen. "Mit Zellbanken können wir viel schneller und billiger handeln", sagte CiRA-Leiterin
Signa Yamanaka , die 2012 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin erhielt, weil sie einen Weg gefunden hatte, iPSC zu erhalten,
gegenüber dem Science Magazine im Jahr 2017 . Nur für den Fall, dass die Patienten während der Therapie Immunsuppressiva erhalten.
"Wir beabsichtigen, unsere Forschung in Zusammenarbeit mit dem Kyoto University Hospital durchzuführen, damit alle Patienten so schnell wie möglich eine neue Behandlung erhalten", heißt es in der Erklärung von Yamanaki.
In Japan leiden ungefähr 160.000 Menschen an der Parkinson-Krankheit. Bei vielen Patienten treten Symptome im Alter von 50 Jahren und älter auf, und die Anzahl der Patienten nimmt aufgrund einer alternden Bevölkerung zu.
Kosei Hasegawa, Leiter der Japan Parkinson Disease Association, sagte, die Patienten hätten große Hoffnungen auf eine iPSC-Therapie. Hasegawa sagte, dass viele Menschen erwarten, an klinischen Studien teilzunehmen, und fügte hinzu: „Ich möchte, dass die Methode erkannt und allen so schnell wie möglich zur Verfügung gestellt wird.“
Die Forscher planen, dass die Behandlungskosten in die nationale Krankenversicherung einbezogen werden.
In der Welt leiden ungefähr 10 Millionen Menschen an Parkinson. Derzeit verfügbare Behandlungen "verbessern die Symptome, ohne das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen oder zu stoppen", sagte die Parkinson Disease Foundation in einer Erklärung.
Die neue Behandlung zielt jedoch auf eine echte Behandlung der Krankheit ab, und die Verwendung von iPSC wird die Verwendung in Ländern ermöglichen, in denen die Verwendung embryonaler Stammzellen verboten ist, beispielsweise in Irland und Lateinamerika.
Dies ist die dritte klinische Studie am Menschen mit iPSC, die in Japan zugelassen ist. Ersteres verwendete von iPSC abgeleitete Netzhautzellen zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Sie wurden 2014 im
RIKEN Development Biology Center in Kobe ins Leben gerufen und werden von Masao Takahashi, der Frau von Jun Takahashi, geleitet. Anfang dieses Jahres erhielt eine Gruppe von der Universität Osaka in Japan die
Erlaubnis , mit iPSC-Pflastern zur Behandlung von koronaren Herzerkrankungen zu forschen.
Referenzen
www.japantimes.co.jp/news/2018/07/30/national/science-health/japan-oks-clinical-trial-ips-cells-parkinsons-treatmentwww.channelnewsasia.com/news/health/japan-parkinsons-worlds-first-human-trial-using-stem-cell-10574720www.reuters.com/article/us-japan-health-parkinsons/japan-scientists-to-use-reprogrammed-stem-cells-to-fight-parkinsons-idUSKBN1KK186