Im vergangenen Jahr haben wir zwei Artikel veröffentlicht, in denen wir versucht haben, die Zukunft vorherzusagen. Wir haben ein Dutzend Biotechnologieunternehmen ausgewählt, deren Technologien bei der Bekämpfung von altersabhängigen Krankheiten und möglicherweise sogar beim Altern von Nutzen sein können - wer weiß?
Der erste Artikel war der interzellulären Matrix gewidmet. Die interzelluläre Matrix ist das Gerüst, in dem alle unsere Zellen gehalten werden. Mit zunehmendem Alter verschlechtern sich seine Eigenschaften, was große Schwierigkeiten mit sich bringt.
Der zweite Artikel befasste sich mit Stoffwechselproblemen: hoher Cholesterinspiegel, Fettleibigkeit, Regulierung des Hungers. Dieser Artikel enthielt nicht alle Unternehmen, die für uns von Interesse sind, und es gibt keinen guten Grund dafür: Wir haben es einfach nicht geschafft, den dritten Artikel zu schreiben und zu veröffentlichen.
In diesen beiden Artikeln haben wir eine biologische Begründung dafür gegeben, warum diese Unternehmen interessant sind. Der erste Artikel wurde am 2. September 2019, der zweite am 25. September 2019 veröffentlicht. Wie hat sich der Wert ihrer Aktien innerhalb von drei Monaten verändert? Hier ist eine Übersichtstabelle, die Unternehmen, deren Aktien gestiegen sind, sind grün, diejenigen, bei denen sie gefallen sind, sind rot:
RNA-Interferenz
Zunächst möchten wir unseren Favoriten erwähnen - die Firma Alnylam. Sie beschäftigen sich mit RNA-Interferenzen, sie haben bereits 2 zugelassene und ein fast zugelassenes Medikament in der Aufstellung. Hinter dieser Leistung verbirgt sich eine Reihe von Fehlschlägen von 16 Jahren, von denen eine kurze Nacherzählung
hier nachzulesen
ist .
Bewundern Sie den Aktienchart: Wir haben am 25. September einen Artikel veröffentlicht, in dem der Aktienkurs bei 83,69 USD lag und der heute bereits einen Wert von 115,70 USD aufweist!
RNA-Interferenz ist eine Möglichkeit, das Gen für eine Weile zu unterdrücken, und nächstes Jahr wird das Medikament Inclisiran (Inclisiran) auf den Markt kommen, um den Cholesterinspiegel zu senken. Nur 2 Injektionen pro Jahr und der Cholesterinrezeptor schleppt Cholesterin aktiv in die Lysosomen, wo es sich spaltet. Hier wird dieser Mechanismus genauer beschrieben.
Die Medicines Company besaß den Inclicant zum Zeitpunkt des Schreibens, und Alnylam hatte 20% Lizenzgebühren. Aber bereits im Winter kaufte Novartis The Medicines Company für 9,7 Mrd. USD.
Wir wollen keine schlampigen Schlussfolgerungen ziehen. Aber denken Sie: Was ist, wenn Sie wirklich ein unnötiges Gen „verantwortlich für das Altern“ unterdrücken und dadurch verjüngen, das Altern verlangsamen und für immer und glücklich leben können? Wir wissen nicht, um welche Art von Gen es sich handelt, aber die Technologie der RNA-Interferenz kann in diesem Fall sehr nützlich sein. Und nicht nur Alnylam, sondern auch
Dicerna beschäftigt sich mit dieser Technologie. Diese Firma wurde noch nicht in unseren Artikel aufgenommen, obwohl dies möglich ist. Ende November 2019 gaben Dicerna und Novo Nordisk
zu, dass sie nun gemeinsam Medikamente gegen Lebererkrankungen entwickeln werden. Und andere. Halten Sie sich im Allgemeinen über Neuigkeiten zu RNA-Interferenzen auf dem Laufenden.
Im ersten Artikel haben wir auch über
Regulus , eine Tochtergesellschaft von Alnylam, geschrieben. Ihre Angelegenheiten laufen nicht so gut wie die ihrer Eltern, aber wir werden sie trotzdem hier lassen. Alnylams Weg war ebenfalls dornig. Seit der Veröffentlichung des Artikels sind die Aktien von Regulus um das 2,2-fache gewachsen, was den Stolz unserer Mitarbeiter Nostradamus amüsiert.
Seltene Krankheiten, die gemeinsame Mechanismen bei altersbedingten Krankheiten haben
Wir haben bereits im ersten Artikel geschrieben, dass die Entwicklung eines einzigartigen Arzneimittels zur Behandlung einer seltenen Krankheit mit anschließender Umleitung auf ein breiteres Spektrum von Krankheiten und die Markteinführung in einem breiteren Markt aus wirtschaftlicher Sicht eine gute Strategie darstellt. Und was könnte breiter sein als der Markt für altersabhängige Krankheiten und Altern als solches? Besonders jetzt, als die Babyboomer endlich alt wurden (teuflisches Gelächter hinter den Kulissen). Motley Fool
bringt diese Tatsache als Argument dafür auf, dass in Apotheke und Gesundheitswesen investiert werden muss, weil dieser Sektor nur wachsen wird. Und wir stellen klar, dass dies nicht nur in der Pharmaindustrie der Fall ist, sondern auch bei Arzneimitteln zur Behandlung von altersabhängigen Krankheiten.
Als Beispiel sei das Medikament Rituxan (Rituxan) genannt. Es wurde gemeinsam von Roche und Biogen entwickelt und wurde zur Behandlung von zwei seltenen Krankheiten entwickelt: chronischer lymphatischer Leukämie und Non-Hodgkin-Lymphom. Aber dann stellte sich heraus, dass es bei der Behandlung von rheumatoider Arthritis, die nur bei älteren Menschen üblich ist, wirksam ist. Der Umsatz von Rochexan brachte Roche im Jahr 2017 fast 8 Mrd. USD und im selben Jahr 1,4 Mrd. USD für Biogen ein. Und so jedes Jahr - zehn Milliarden mit einer Droge. Vielleicht hat sich irgendwo anders ein solcher Schatz versteckt? Vielleicht unter Orphan Drugs und Krebsmedikamenten.
Eines unserer Lieblingsbeispiele für ein solches Unternehmen war lange Zeit
Fibrocell . Das Unternehmen begann mit der Entwicklung eines Arzneimittels gegen Falten, registrierte es und wechselte dann zu einer Orphan Disease - Epidermolysis Bullosa. Sie haben wahrscheinlich von ihm gehört: Kinder mit dieser Krankheit werden „Schmetterlingskinder“ genannt. Sie haben einen so schönen Namen bekommen, weil ihre Haut dünn und zart ist, wie die Flügel von Schmetterlingen, auf denen leicht Wunden entstehen. Dann tauchte ein unbekanntes Medikament gegen Arthritis in der Fibrocell-Linie auf ... Wir haben uns bereits gefragt, welcher Pharmakonzern Fibrocell kaufen würde, aber es stellte sich heraus, dass private Castle Creek Pharmaceuticals die Szene betraten und Fibrocell absorbierten. Die Leute arbeiten. Wir wünschen ihnen viel Glück.
Ein Durchbruch ist vom Riesen Sanofi zu erwarten. Sie verfügen nicht nur über eine leistungsstarke Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Genzyme, deren Geschichte wir im ersten Artikel kurz
beschrieben haben , sondern haben kürzlich auch Syntorex gekauft, das eine sehr interessante Technologie auf der Basis von zuvor nicht vorhandenen Aminosäuren entwickelt hat.
Hier sind die Details.
Und wieder ist unser Nostradamus stolz: Die Sanofi-Aktie ist seit Erscheinen des ersten Artikels um rund 15% gewachsen. Zwar sind seitdem nur drei Monate vergangen, und wir sprechen von langfristigen Investitionen. Mindestens 2-3 Jahre.
Der erste Artikel traf eine andere Firma - Fibrogen. Wir interessieren uns für ihr Medikament Pamrevlumab (Pamrevlumab), ein monoklonaler Antikörper, der die Aktivität des Bindegewebswachstumsfaktors (FRST oder CTGF) hemmt. Dieser Wachstumsfaktor ist der Hauptmediator für die Entwicklung der Fibrose (wie sein Name indirekt anzeigt). Jetzt befindet sich das Medikament in der dritten Phase von CI zur Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose und zur Behandlung von lokal fortgeschrittenem inoperablem Pankreaskarzinom, in der zweiten Phase zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Die idiopathische Lungenfibrose ist selbst eine altersbedingte Erkrankung. Da CTGF jedoch an der Regulation der interzellulären Matrix beteiligt ist, kann ein spezifischer Antikörper dagegen in anderen altersbedingten Situationen nützlich sein.
In unseren Artikeln haben wir noch nichts über Biotech-Unternehmen geschrieben, die auf Mitochondrien ausgerichtet sind, aber wir möchten einen Gedanken mit Ihnen teilen. Die Pressemitteilungen solcher Unternehmen schreiben oft, dass Muskeldystrophien aufgrund von mitochondrialen Erkrankungen und seniler Schwäche von ähnlicher Natur sind. Es ist eine attraktive Strategie, ein Medikament, das FDA-Unterstützung erhalten hat (und seltene Krankheiten werden gut unterstützt), auf einen breiteren Markt umzuleiten.
Cholesterin-Rennen
Im
zweiten Artikel haben wir den Wettbewerb, an dem die Entwickler von Arzneimitteln zur Senkung des Cholesterinspiegels teilnehmen, ausführlich beschrieben. Wessen Medikament ist wirksamer, billiger, sicherer? Viele sagen, dass Inclisiran (dasselbe Medikament, das auf RNA-Interferenzen basiert) jeden überholt, aber was ist, wenn ein anderes Medikament billiger oder praktischer ist? Schließlich ist Injektion eine Sache und Tabletten, die immer zur Hand sind, eine andere. Der Cholesterinmarkt ist riesig, sodass wahrscheinlich genug Platz für alle da ist. Details finden Sie im zweiten Artikel, und hier sind die versprochenen Grafiken. Unser Nostradamus reibt sich wieder freudig die Hände.
Warum sind wir das alles?
Wir glauben, dass der Kampf gegen das Altern und altersbedingte Krankheiten nicht nur notwendig und vornehm, sondern auch rentabel ist. Und wir glauben auch, dass die Alterungstherapie aus einer Vielzahl von Therapien zusammengestellt wird und mit einer Diagnose beginnt.
Eines der Merkmale von altersabhängigen Krankheiten ist ihre Prävalenz. In den USA leiden beispielsweise mehr als 25% der über 65-Jährigen an
Diabetes . Die Wahrscheinlichkeit, an Arthritis zu
erkranken, steigt mit zunehmendem Alter und im Alter von 35 bis 50 Jahren
leidet bereits 1% aller Menschen
an Arthritis (der Prozentsatz variiert von Bevölkerung zu Bevölkerung).
Altersbedingte Krankheiten sind die häufigste Todesursache bei Menschen auf der ganzen Welt. Im Jahr 2016 wurden von den weltweit fast 56,9 Millionen Todesfällen 16,2 Millionen durch koronare Herzkrankheiten und Schlaganfälle verursacht. 3 Millionen Menschen starben an einer chronisch obstruktiven Lungenerkrankung (COPD). Von Diabetes - 1,6 Millionen Menschen. Wir haben nur einige altersbedingte Krankheiten aufgelistet, und das sind 36,6% aller Todesfälle auf der Welt. Aber es gibt auch Onkologie - das meiste davon ist auch altersbedingt.
Wenn sich alle Menschen zusammenschließen und Geld und andere Ressourcen in die Behandlung von Krankheiten investieren, die sie selbst haben, könnte es möglich sein, Medikamente schneller zu finden. Wie wird die Welt aussehen, in der es keine altersabhängigen Krankheiten gibt? Ein solches Bild mag fantastisch erscheinen, aber denken Sie an die universelle Impfung, dank derer Menschen auf der ganzen Welt das Erwachsenenalter erreichten und nicht in der Kindheit starben.
Und zum Schluss noch ein wichtiges Detail. Wir bitten Sie nicht, Aktien der Unternehmen zu kaufen, über die wir schreiben. Wir sind in keiner Weise mit diesen Unternehmen verbunden. Wir untersuchen nicht die finanziellen Aktivitäten von Unternehmen. Wir untersuchen das Altern und schauen uns auf dieser Basis interessante Technologien an.
Diese Arbeit wurde von Alexei Gubarev und der HAXUS Foundation finanziell unterstützt.