La técnica de edición genética CRISPR se probará en humanos en 2017

La startup de biotecnología de Editas Medicine advirtió que en 2017 planea comenzar a probar tecnología innovadora para la modificación genética humana. Esta es una tecnología extremadamente útil que permitirá a las personas recuperarse de ciertas enfermedades congénitas.

Hablando en la conferencia EmTech en Cambridge, la directora ejecutiva de la compañía, Katrine Bosley, dijo que las pruebas clínicas de tecnología llamadas CRISPR deberían lanzarse en 2017 para tratar una enfermedad incurable rara: la ceguera congénita de Leber . Esta será la primera vez que CRISPR se haya utilizado en humanos. Luego, otras enfermedades congénitas comenzarán a tratarse.

Técnica de edición de genes usando CRISPR(Las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente entre espacios separados; las repeticiones palindrómicas ordenadas regularmente en grupos) se inventaron hace tres años. Pero es tan barato, preciso y fácil de usar que abre grandes oportunidades para nuevas empresas para experimentos en ingeniería genética.



CRISPR ya ha sido probado para la modificación genética de los monos, y ahora hay una discusión sobre la regulación legal del uso de la ingeniería genética en humanos. Hasta ahora, la opinión de los políticos en los países occidentales se inclina por el hecho de que la ley puede permitir el uso de la tecnología solo con fines médicos para el tratamiento de enfermedades congénitas. La opinión pública está dividida.

El diagrama muestra los resultados de una encuesta de estadounidenses sobre el tema de las modificaciones genéticas de los niños.



De una forma u otra, lo principal es que la tecnología se desarrolle y pruebe, y luego en el mundo ciertamente habrá países con una legislación más liberal. De hecho, tales restricciones legislativas no tienen mucho sentido, porque la tecnología de los países "offshore" aún se extenderá al resto del mundo tarde o temprano, y la opinión pública puede cambiar drásticamente en el transcurso de varias décadas, después de lo cual los legisladores también cambiarán de opinión e introducirán legislación. de acuerdo con las solicitudes de las personas. Esto es evidente incluso en relación con la sociedad estadounidense con respecto a la legalización de la marihuana, contra la cual la mayoría absoluta se había pronunciado anteriormente, y ahora, por el contrario, la mayoría ha apoyado dicha práctica.

Editas Medicine es una de varias startups, incluidas Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics, que planean corregir el ADN humano con fines médicos, es decir, corregir trastornos genéticos en niños y adultos.

CRISPR le permite "reparar" genes dañados, por lo que es adecuado para el tratamiento de varios miles de enfermedades congénitas, muchas de las cuales se consideran incurables, como la enfermedad de Huntington y la fibrosis quística (fibrosis quística).

La ceguera congénita de Leber ocurre solo en dos o tres de cada 100,000 recién nacidos. “El objetivo que eligieron [para el experimento] es simplemente fantástico; ella tiene todas las características correctas para hacer correcciones simples ", dijo Jean Bennet, directora de retina avanzada y terapia ocular en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania. Explicó que los bebés con ceguera congénita de Leber solo ven grandes objetos brillantes, y con la edad esta capacidad puede desaparecer.

Teóricamente, CRISPR debería corregir fácilmente este defecto genético. Los médicos conocen el gen específico que necesita ser reparado, y el globo ocular es fácilmente accesible para la operación necesaria. La operación en sí misma consiste en inyectar una mezcla de virus modificados en la retina que está programada para seguir las instrucciones de producción de los componentes CRISPR, incluida una proteína especial que puede cortar el gen dañado en su ubicación exacta.

Los expertos dicen que el tratamiento requiere la eliminación de aproximadamente 1,000 nucleótidos de un gen llamado CEP290 en los fotorreceptores de la retina. Después de la extracción, como lo demuestran las pruebas de laboratorio, el gen debería reanudar su funcionamiento normal.

Durante los ensayos clínicos, los ingenieros genéticos probarán qué tan efectiva es la terapia génica y qué efectos secundarios surgirán de interferir con el ADN humano. Antes de las pruebas en personas, también realizarán una serie de pruebas de laboratorio, incluso en animales.

Teóricamente, CRISPR puede usarse para la edición de genes en cualquier parte del cuerpo, pero en la práctica es bastante problemático reparar el ADN en muchos tipos de células, por ejemplo, en las células cerebrales, por lo que el campo de la ingeniería genética será algo limitado al principio.

Sin embargo, CRISPR es capaz de realizar tareas que están más allá del alcance de los métodos estándar de ingeniería genética. Esos sugieren la entrega al cuerpo de genes sanos ya preparados dentro del cuerpo de virus. El mismo gen CEP290 es demasiado grande para caber dentro del virus, por lo que editar la cadena de nucleótidos directamente en las células del cuerpo humano es la única salida.

Source: https://habr.com/ru/post/es386237/