CRISPR-Cas9 probado por primera vez en humanos

En China, las células con ADN alterado se utilizaron por primera vez en la práctica clínica. Los pacientes recibieron su primera inyección de células inmunes con ADN editado el 28 de octubre. Las células alteradas deben activar el sistema inmune de los pacientes con cáncer y configurarlos para combatir el tumor. Cada paciente recibirá otras dos o tres inyecciones.

La descripción del experimento se publica en la revista Nature. Atlas habla sobre qué tipo de tecnología es y qué resultados se pueden esperar de ella.



La tecnología CRISPR-Cas9 fue descubierta en 2013. Los científicos descubrieron el mecanismo de su trabajo en bacterias y sus sistemas de protección contra virus. Los virus se distinguen por el hecho de que existen solo en otras células vivas y pueden integrarse en el ADN del portador. Las bacterias almacenan recuerdos de todos los virus que han encontrado en forma de una molécula de ARN que consiste en repeticiones palindrómicas cortas agrupadas (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente intercaladas). Utilizando el principio de complementariedad, las bacterias comparan los retratos de los virus con sus "fotobots", encuentran coincidencias y cortan la parte viral usando la proteína Cas-9. Después del descubrimiento de la tecnología, los científicos trataron de usarla en organismos superiores.

CRISPR-Cas9 permite sustituciones de nucleótidos individuales. Usando una secuencia de nucleótidos previamente conocida, se crea ARN. Se utiliza como una clave única para encontrar la posición necesaria en el ADN, después de lo cual una proteína-nucleasa especial rompe ambas cadenas de ADN. La célula comienza el proceso de reparación, en el cual utiliza una "pista": la secuencia de nucleótidos correcta, que también se entregó a la célula junto con la proteína de antemano.

La tecnología CRISPR-Cas 9 todavía no funciona con precisión: la nucleasa Cas-9 no siempre hace un hueco en el lugar correcto o sustituye un reemplazo. Los descansos no planificados pueden provocar errores en el proceso de reparación y la aparición de nuevas mutaciones. La tecnología no es aplicable para la corrección de repeticiones en tándem cortas, que también pueden causar enfermedades. El uso de la tecnología presenta a la comunidad problemas éticos de edición del genoma y la necesidad de formular reglas para su aplicación.

Antes de esto, la tecnología CRISPR ya se había utilizado para editar el genoma embrionario en el Reino Unido y China (solo con fines de investigación, no se han plantado). En el verano de 2016, Estados Unidos anunciósobre el inicio de ensayos clínicos de CRISPR-Cas9. Hasta ahora, China lidera la carrera de tecnología postgenómica llamada Satellite 2.0.

Source: https://habr.com/ru/post/es399289/