El 30 de agosto de 2017, Kymriah, basado en una modificación genética de las propias células del paciente, recibió la aprobación de la FDA. Ahora en los Estados Unidos, los niños y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda pueden recibir tratamiento con linfocitos genéticamente modificados, las llamadas células CAR-T.
Kymriah fue desarrollado por Novartis, una compañía suiza de biotecnología. El costo del curso (introducción única) de la terapia génica de Kymriah es de 475 mil dólares.
La aprobación de la FDA es un evento histórico para los Estados Unidos y otros países. Antes de esto, las tecnologías de edición de ADN se usaban para tratar el cáncer solo como parte de experimentos científicos e investigación clínica. Hoy, el producto terminado recibió permiso.
Los expertos del proyecto
Solo Atlas explican cómo funciona Kymriah y qué significa esta solución para cada uno de nosotros.
La célula T mata el tumor de glóbulos blancosCuándo se utiliza la tecnología Kymriah
La terapia se usa para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B después de una recaída repetida o en ausencia de una respuesta al tratamiento estándar. Esta es una enfermedad oncológica de la sangre y la médula ósea, como resultado de lo cual el cuerpo produce demasiados glóbulos blancos: linfocitos B. Además, la estructura de estos glóbulos blancos se ve afectada y no pueden realizar sus funciones: reconocer infecciones, producir anticuerpos y regular el funcionamiento del sistema inmunitario.
La leucemia linfoblástica aguda es el tipo de neoplasia maligna más común en niños de 4 a 7 años. Puede surgir como resultado de mutaciones genéticas aleatorias, algunas enfermedades hereditarias, exposición a la radiación.
Uno de los métodos de tratamiento actuales es el trasplante de médula ósea. Encontrar un donante adecuado suele ser un gran problema, y el trasplante no garantiza la recuperación.
Como funciona
Kymriah: terapia génica personalizada. Un paciente toma una muestra de sus propios linfocitos T (estas células son responsables de la lucha contra los tumores en el cuerpo) e introduce una construcción genética basada en un virus inofensivo. Dichas células genéticamente modificadas se cultivan (propagan) en condiciones especiales y el fármaco terminado se introduce nuevamente en el cuerpo del paciente. Está previsto que todo el proceso demore un promedio de 22 días: desde el muestreo de sangre hasta la introducción de Kymriah.
Los linfocitos T genéticamente modificados contienen una nueva proteína: un receptor de antígeno quimérico o CAR, que los ayuda a encontrar y destruir de manera específica los linfocitos B peligrosos.
El método de Kymriah funciona solo para aquellos tipos de leucemia en los que el funcionamiento de los linfocitos B se ve afectado. Estos incluyen el 15% -20% de todos los casos de leucemia linfoblástica aguda.
¿Cuáles son los efectos secundarios?
El uso de la terapia puede causar efectos secundarios graves: síndrome de liberación de citoquinas, fiebre, complicaciones neurológicas. Esto se debe al hecho de que, junto con los linfocitos B "cancerosos", los linfocitos sanos mueren durante el tratamiento.
Para reducir el riesgo de efectos secundarios, junto con la tecnología Kymriah, la FDA ha renovado la licencia de Actemra, que alivia los síntomas del síndrome de liberación de citocinas. Otra precaución es la certificación obligatoria de las clínicas que trabajarán con la tecnología Kymriah.
¿Qué significa esta solución de la industria?
Vladislav Mileyko, CEO de Atlas Onco Diagnostic:
“Actualmente, docenas de compañías y grupos de investigación están desarrollando preparaciones de células CAR-T para el tratamiento del cáncer. Esta es probablemente la tecnología más complicada del tratamiento farmacológico, ya que creció en la intersección de la biología celular, la ingeniería genética y la oncología molecular. Los desarrolladores deben resolver varias preguntas fundamentales a la vez sobre el camino hacia la creación del fármaco: qué antígeno quimérico usar para la selección selectiva de células tumorales, cómo realizar la modificación genética de los linfocitos y, lo más importante, cómo garantizar un funcionamiento confiable y escalable de toda la tecnología en ensamblaje.
Hasta ahora, el mayor progreso se ha logrado precisamente en tumores hematológicos, donde es relativamente simple determinar la "imagen enemiga": moléculas de proteínas específicas en la superficie de las células tumorales, contra las cuales deben dirigirse las células CAR-T modificadas. A continuación se presentan desafíos más complejos: el tratamiento de tumores sólidos, en los cuales los perfiles moleculares son mucho más diversos, y los tumores mismos pueden evitar con éxito el ataque de los linfocitos T.
El interés de las grandes farmacéuticas y el reconocimiento de nuevas tecnologías por parte del regulador es extremadamente importante. Esto no solo hará avanzar a la industria, sino que también dará un nuevo impulso a la investigación científica en las áreas más avanzadas, como la inmunoterapia, la edición del genoma y, por supuesto, el diagnóstico molecular ".