Jun Takahashi y colegas en una conferencia de prensa en la Universidad de KyotoEl 30 de julio, investigadores japoneses anunciaron los primeros ensayos clínicos del mundo sobre el tratamiento de las células madre pluripotentes inducidas por la enfermedad de Parkinson (iPSC). A las pruebas asistirán siete personas de 50 a 69 años.
El equipo de investigación presentará a los pacientes los precursores de las neuronas dopaminérgicas que producen
dopamina directamente en el área del cerebro en la que se produce la muerte de las neuronas. Jun Takahashi, neurocirujano
del Centro iPSC de Investigación y Aplicación de la Universidad de Kyoto (CiRA), junto con el
Hospital de la Universidad de Kyoto , lideran los ensayos.
"Este es el primer ensayo clínico del mundo para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson con el iPSC", dijo Jun Takahashi en una conferencia de prensa.
La enfermedad de Parkinson se desarrolla debido a la muerte de células cerebrales especializadas que producen dopamina. La falta de dopamina conduce a una disminución de las funciones motoras, dificultad para caminar y temblor de las extremidades. El desarrollo de la enfermedad puede conducir a la demencia. La estrategia de tratamiento es hacer crecer los precursores de las neuronas dopaminérgicas de iPSC e introducirlas en el
putamen , una estructura circular ubicada en la base del cerebro anterior. Los cirujanos perforan dos pequeños agujeros en el cráneo del paciente y usan un dispositivo especializado para inyectar aproximadamente 5 millones de células.
Los estudios en animales han demostrado que los precursores neuronales se diferencian en neuronas dopaminérgicas y se integran en el cerebro. El año pasado, el grupo Takahashi
informó que los monos con enfermedad de Parkinson mostraron mejoras significativas que continuaron durante dos años después de las inyecciones de neuronas cultivadas a partir de iPSC humano. Y durante todo el tiempo no tuvieron el desarrollo de tumores.
En lugar de utilizar las propias células del paciente, CiRA decidió tomarlas de donantes sanos con tipos de células específicos que tienen menos probabilidades de provocar una respuesta inmune. "Al usar bancos de células, podemos actuar mucho más rápido y más barato",
dijo a la revista Science en 2017 la directora de CiRA,
Signa Yamanaka , quien recibió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2012 por descubrir una forma de obtener iPSC. Por si acaso, los pacientes recibirán inmunosupresores durante la terapia.
"Tenemos la intención de llevar a cabo nuestra investigación en conjunto con el Hospital de la Universidad de Kyoto para que todos los pacientes reciban un nuevo tratamiento lo antes posible", dijo el comunicado de Yamanaki.
En Japón, aproximadamente 160,000 personas padecen la enfermedad de Parkinson. En muchos pacientes, los síntomas se desarrollan a la edad de 50 años o más, y el número de pacientes aumenta debido al envejecimiento de la población.
Kosei Hasegawa, jefe de la Asociación de Enfermedad de Parkinson de Japón, dijo que los pacientes tienen grandes esperanzas en la terapia con iPSC. Hasegawa dijo que muchas personas esperan unirse a los ensayos clínicos y agregó: "Quiero que el método sea reconocido y esté disponible para todos lo antes posible".
Los investigadores planean que los costos del tratamiento se incluyan en el seguro nacional de salud.
En el mundo, aproximadamente 10 millones de personas tienen la enfermedad de Parkinson. Los tratamientos disponibles actualmente "mejoran los síntomas sin ralentizar o detener la progresión de la enfermedad", dijo la Fundación de la Enfermedad de Parkinson en un comunicado.
Pero el nuevo tratamiento está dirigido al tratamiento real de la enfermedad, y el uso de iPSC permitirá su uso en países que prohíben el uso de células madre embrionarias, por ejemplo, en Irlanda y América Latina.
Este es el tercer ensayo clínico en humanos con iPSC aprobado en Japón. El primero utilizaba células retinianas derivadas de iPSC para tratar la degeneración macular relacionada con la edad (AMD). Fueron lanzados en 2014 en
el Centro de Biología de Desarrollo RIKEN en Kobe y están dirigidos por Masao Takahashi, la esposa de Jun Takahashi. A principios de este año, un grupo de la Universidad de Osaka en Japón recibió
permiso para investigar utilizando parches de iPSC para tratar la enfermedad coronaria.
Referencias
www.japantimes.co.jp/news/2018/07/30/national/science-health/japan-oks-clinical-trial-ips-cells-parkinsons-treatmentwww.channelnewsasia.com/news/health/japan-parkinsons-worlds-first-human-trial-using-stem-cell-10574720www.reuters.com/article/us-japan-health-parkinsons/japan-scientists-to-use-reprogrammed-stem-cells-to-fight-parkinsons-idUSKBN1KK186