La technique d'édition des gènes CRISPR sera testée chez l'homme en 2017

La startup de biotechnologie Editas Medicine a averti qu'en 2017, elle prévoyait de commencer à tester des technologies innovantes pour la modification génétique humaine. Il s'agit d'une technologie extrêmement utile qui permettra aux gens de se remettre de certaines maladies congénitales.

S'exprimant lors de la conférence EmTech à Cambridge, la directrice générale de l'entreprise, Katrine Bosley, a déclaré que des tests cliniques de la technologie appelée CRISPR devraient être lancés en 2017 pour traiter une maladie incurable rare - la cécité congénitale de Leber . Ce sera la première fois que CRISPR sera utilisé chez l'homme. Ensuite, d'autres maladies congénitales commenceront à être traitées.

Technique d'édition de gènes utilisant CRISPR(Répétitions palindromiques courtes regroupées régulièrement espacées; les répétitions palindromiques régulièrement disposées en groupes) a été inventée il y a trois ans. Mais il est si bon marché, précis et facile à utiliser qu'il ouvre de grandes opportunités pour les start-ups pour des expériences en génie génétique.



CRISPR a déjà été testé pour la modification génétique des singes, et maintenant il y a une discussion sur la réglementation légale de l'utilisation du génie génétique chez l'homme. Jusqu'à présent, l'opinion des politiciens des pays occidentaux est portée sur le fait que la loi ne peut autoriser l'utilisation de la technologie qu'à des fins médicales pour le traitement des maladies congénitales. L'opinion publique est divisée.

Le diagramme montre les résultats d'une enquête auprès des Américains sur le thème des modifications génétiques des enfants.



D'une manière ou d'une autre, l'essentiel est que la technologie soit développée et testée, et puis dans le monde il y aura certainement des pays avec une législation plus libérale. En fait, de telles restrictions législatives n'ont pas beaucoup de sens, car la technologie des pays «offshore» se répandra encore tôt ou tard dans le reste du monde, et l'opinion publique pourra changer radicalement sur plusieurs décennies, après quoi les législateurs changeront également d'avis et adopteront une législation. conformément aux demandes des gens. Cela est évident même par rapport à la société américaine en ce qui concerne la légalisation de la marijuana, contre laquelle la majorité absolue s'était déjà prononcée, et maintenant, au contraire, la majorité a soutenu une telle pratique.

Editas Medicine est l'une des nombreuses startups, notamment Intellia Therapeutics et CRISPR Therapeutics, qui prévoient de corriger l'ADN humain à des fins médicales, c'est-à-dire de corriger les troubles génétiques chez les enfants et les adultes.

CRISPR vous permet de «réparer» les gènes endommagés, il convient donc au traitement de plusieurs milliers de maladies congénitales, dont beaucoup sont considérées comme incurables, comme la maladie de Huntington et la fibrose kystique (fibrose kystique).

La cécité congénitale de Leber survient chez seulement deux à trois des 100 000 nouveau-nés. «L'objectif qu'ils ont choisi [pour l'expérience] est tout simplement fantastique; elle a toutes les bonnes caractéristiques pour effectuer des corrections simples », a déclaré Jean Bennet, directeur de la rétine avancée et de la thérapie oculaire à la faculté de médecine de l'Université de Pennsylvanie. Il a expliqué que les bébés atteints de cécité congénitale de Leber ne voient que de gros objets brillants, et avec l'âge, cette capacité peut disparaître.

Théoriquement, CRISPR devrait facilement corriger cette faille génétique. Les médecins connaissent le gène spécifique qui doit être fixé et le globe oculaire est facilement accessible pour l'opération nécessaire. L'opération elle-même consiste à injecter un mélange de virus modifiés dans la rétine qui est programmé pour suivre les instructions de production des composants CRISPR, y compris une protéine spéciale qui peut couper le gène endommagé à son emplacement exact.

Les experts disent que le traitement nécessite la suppression d'environ 1 000 nucléotides d'un gène appelé CEP290 dans les photorécepteurs rétiniens. Après le retrait, comme le montrent les tests de laboratoire, le gène devrait reprendre son fonctionnement normal.

Au cours des essais cliniques, les ingénieurs génétiques testeront l'efficacité de la thérapie génique et les effets secondaires de l'interférence avec l'ADN humain. Avant les tests sur les personnes, ils effectueront également un certain nombre de tests en laboratoire, y compris sur les animaux.

Théoriquement, CRISPR peut être utilisé pour l'édition de gènes dans n'importe quelle partie du corps, mais dans la pratique, il est assez problématique de réparer l'ADN dans de nombreux types de cellules, par exemple, dans les cellules du cerveau, de sorte que le domaine du génie génétique sera quelque peu limité au début.

Néanmoins, CRISPR est capable d'exécuter des tâches qui sont hors de portée des méthodes de génie génétique standard. Ceux-ci suggèrent la livraison au corps de gènes sains prêts à l'emploi à l'intérieur du corps des virus. Le même gène CEP290 est trop gros pour tenir à l'intérieur du virus, donc éditer la chaîne nucléotidique directement dans les cellules du corps humain est la seule issue.

Source: https://habr.com/ru/post/fr386237/