CRISPR-Cas9 testé pour la première fois sur l'homme

En Chine, les cellules dont l'ADN a été modifié ont été utilisées pour la première fois en pratique clinique. Les patients ont reçu leur première injection de cellules immunitaires avec de l'ADN édité le 28 octobre. Les cellules altérées doivent activer le système immunitaire des patients cancéreux et les préparer à combattre la tumeur. Chaque patient recevra deux à trois injections supplémentaires.

La description de l'expérience est publiée dans la revue Nature. Atlas explique de quel type de technologie il s'agit et quels résultats peuvent en être attendus.



La technologie CRISPR-Cas9 a été découverte en 2013. Les scientifiques ont espionné le mécanisme de son travail sur les bactéries et leurs systèmes de protection contre les virus. Les virus se distinguent par le fait qu'ils n'existent que dans d'autres cellules vivantes et sont capables de s'intégrer dans l'ADN du porteur. Les bactéries gardent en mémoire tous les virus qu'elles ont rencontrés sous la forme d'une molécule d'ARN constituée de courtes répétitions palindromiques (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). En utilisant le principe de complémentarité, les bactéries comparent les portraits de virus avec leurs «photobots», trouvent des correspondances et découpent la partie virale à l'aide de la protéine Cas-9. Après la découverte de la technologie, les scientifiques ont essayé de l'utiliser dans des organismes supérieurs.

CRISPR-Cas9 permet des substitutions de nucléotides simples. En utilisant une séquence nucléotidique précédemment connue, l'ARN est créé. Il est utilisé comme clé unique pour trouver la position nécessaire dans l'ADN, après quoi une protéine-nucléase spéciale rompt les deux chaînes d'ADN. La cellule commence le processus de réparation, au cours duquel elle utilise un «indice» - la séquence nucléotidique correcte, qui a également été livrée à la cellule avec la protéine à l'avance.

La technologie CRISPR-Cas 9 ne fonctionne toujours pas avec précision - la nucléase Cas-9 ne fait pas toujours un écart au bon endroit ou ne remplace pas un remplacement. Des ruptures imprévues peuvent entraîner des erreurs dans le processus de réparation et l'émergence de nouvelles mutations. La technologie n'est pas applicable pour la correction de courtes répétitions en tandem, qui peuvent également provoquer des maladies. L'utilisation de la technologie présente à la communauté des problèmes éthiques de modification du génome et la nécessité de formuler des règles pour son application.

Auparavant, la technologie CRISPR a déjà été utilisée pour modifier le génome embryonnaire au Royaume-Uni et en Chine (à des fins de recherche uniquement, ils n'ont pas été plantés). À l'été 2016, les États-Unis ont annoncésur le début des essais cliniques de CRISPR-Cas9. Jusqu'à présent, la Chine mène la course aux technologies post-génomiques appelée Satellite 2.0.

Source: https://habr.com/ru/post/fr399289/