Le 30 août 2017, Kymriah, basée sur une modification génétique des propres cellules du patient, a reçu l'approbation de la FDA. Aux États-Unis, les enfants et les adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë peuvent désormais recevoir un traitement avec des lymphocytes génétiquement modifiés, appelés cellules CAR-T.
Kymriah a été développé par Novartis, une société suisse de biotechnologie. Le coût du cours (introduction unique) de la thérapie génique Kymriah est de 475 mille dollars.
L'approbation de la FDA est un événement historique pour les États-Unis et d'autres pays. Avant cela, les technologies d'édition d'ADN étaient utilisées pour traiter le cancer uniquement dans le cadre d'expériences scientifiques et de recherches cliniques. Aujourd'hui, le produit fini a reçu l'autorisation.
Les experts du projet
Solo Atlas expliquent comment Kymriah fonctionne et ce que cette solution signifie pour chacun de nous.
Les cellules T tuent les tumeurs des globules blancsQuand la technologie Kymriah est-elle utilisée
La thérapie est utilisée pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B après une rechute répétée ou en l'absence de réponse au traitement standard. Il s'agit d'une maladie oncologique du sang et de la moelle osseuse, à la suite de laquelle le corps produit trop de globules blancs - les lymphocytes B. De plus, la structure de ces globules blancs est altérée et ils ne peuvent pas remplir leurs fonctions: reconnaître les infections, produire des anticorps et réguler le fonctionnement du système immunitaire.
La leucémie lymphoblastique aiguë est le type de tumeur maligne le plus courant chez les enfants de 4 à 7 ans. Elle peut survenir à la suite de mutations génétiques aléatoires, de certaines maladies héréditaires, d'une exposition aux radiations.
Aujourd'hui, l'une des méthodes de traitement est la greffe de moelle osseuse. Trouver un donneur approprié est généralement un gros problème et la transplantation ne garantit pas la guérison.
Comment ça marche
Kymriah - thérapie génique personnalisée. Un patient prélève un échantillon de ses propres lymphocytes T (ces cellules sont responsables de la lutte contre les tumeurs dans le corps) et y introduisent une construction génétique basée sur un virus inoffensif. Ces cellules génétiquement modifiées sont cultivées (propagées) dans des conditions spéciales et le médicament fini est réintroduit dans le corps du patient. Il est prévu que l'ensemble du processus prendra en moyenne 22 jours: du prélèvement sanguin à l'introduction de Kymriah.
Les lymphocytes T génétiquement modifiés contiennent une nouvelle protéine - un récepteur d'antigène chimérique ou CAR, qui les aide à trouver et à détruire de manière ciblée les lymphocytes B dangereux.
La méthode Kymriah ne fonctionne que pour les types de leucémie dans lesquels le fonctionnement des lymphocytes B est altéré. Ceux-ci comprennent 15% à 20% de tous les cas de leucémie lymphoblastique aiguë.
Quels sont les effets secondaires?
L'utilisation de la thérapie peut entraîner des effets secondaires graves - syndrome de libération de cytokines, fièvre, complications neurologiques. Cela est dû au fait que, avec les lymphocytes B «cancéreux», les lymphocytes sains meurent pendant le traitement.
Pour réduire le risque d'effets secondaires, avec la technologie Kymriah, la FDA a renouvelé la licence d'Actemra, qui atténue les symptômes du syndrome de libération des cytokines. Une autre précaution est la certification obligatoire des cliniques qui fonctionneront avec la technologie Kymriah.
Que signifie cette solution industrielle?
Vladislav Mileyko, PDG d'Atlas Onco Diagnostic:
«Actuellement, des dizaines d'entreprises et de groupes de recherche développent des préparations de cellules CAR-T pour le traitement du cancer. Il s'agit probablement de la technologie de traitement médicamenteux la plus compliquée, car elle s'est développée à l'intersection de la biologie cellulaire, du génie génétique et de l'oncologie moléculaire. Les développeurs doivent résoudre plusieurs questions fondamentales à la fois sur la voie de la création du médicament: quel antigène chimérique utiliser pour le ciblage sélectif des cellules tumorales, comment effectuer la modification génétique des lymphocytes et, surtout, comment assurer un fonctionnement fiable et évolutif de l'ensemble de la technologie en assemblage.
Jusqu'à présent, les progrès les plus importants ont été réalisés précisément dans les tumeurs hématologiques, où il est relativement simple de déterminer «l'image ennemie» - des molécules de protéines spécifiques à la surface des cellules tumorales, contre lesquelles les cellules CAR-T modifiées doivent être dirigées. Des défis plus complexes nous attendent - le traitement des tumeurs solides, dans lesquelles les profils moléculaires sont beaucoup plus diversifiés, et les tumeurs elles-mêmes sont capables d'éviter avec succès l'attaque des lymphocytes T.
L'intérêt des grandes sociétés pharmaceutiques et la reconnaissance des nouvelles technologies par le régulateur sont extrêmement importants. Cela fera non seulement progresser l'industrie, mais donnera également un nouvel élan à la recherche scientifique dans les domaines les plus avancés, tels que l'immunothérapie, l'édition du génome et, bien sûr, le diagnostic moléculaire. »