Les médecins allemands ont développé une peau transgénique pour 80% du corps d'un enfant

À gauche: démonstration de la fonctionnalité et de l'élasticité normales de la peau transgénique. À droite: absence de cloques aux endroits où la biopsie a été réalisée après la transplantation

En juin 2015, un garçon de sept ans a été admis dans la section des brûlures d'un hôpital allemand, dont toute la surface cutanée était couverte de cloques. Leur cause n'était pas des brûlures, mais une maladie génétique rare appelée épidermolyse bulleuse (épidermolyse bulleuse). À cause de cela, l'enfant a perdu 80% de la couche externe de l'épiderme, ouvrant la voie à des infections potentiellement mortelles.

La cause de cette maladie génétique est une mutation dans les gènes codant pour la laminine-332, un élément clé des membranes basales, la fine couche sans cellules qui sépare le tissu conjonctif de l'épithélium. Les patients atteints de ce diagnostic meurent souvent à un âge précoce, et les survivants développent des lésions chroniques de la peau et des muqueuses, ce qui complique la vie (littéralement vous ne pouvez pas toucher de tels enfants) et conduit au cancer de la peau.

Étant donné la menace pour la vie de l'enfant, il était considéré comme un patient approprié pour tester la régénération d'un épiderme presque complet à partir de cellules souches transgéniques. Un groupe international de scientifiques et de médecins européens a grandi et transplanté une nouvelle peau pour le garçon , qui couvre 80% du corps, y compris presque entièrement les bras, les jambes et le dos.

Les scientifiques ont déjà expérimenté cette méthode de thérapie génique en cultivant de petits fragments de peau à partir des cellules souches du patient. Par exemple, un groupe de l'Université de Stanford (États-Unis) travaille sur le même projet avec la société biotechnologique Abeona, mais ils disent qu'ils n'ont jamais pensé à une greffe complète de la peau du patient, et que seules de petites feuilles sont cultivées pour les zones endommagées. Cette opération en Allemagne est la plus grande démonstration au monde de peau transgénique.


Un patient avec une perte de 80% de la couche externe de l'épiderme. Photo: Nature Magazine

Il existe trois principaux types d'épidermolyse bulleuse. Dans ce cas, les cellules du garçon contenaient des copies mutées du gène LAMB3, qui, comme déjà mentionné, code pour la laminine-332 et contribue à renforcer l'épiderme.

Les chercheurs ont retiré les cellules de la peau intacte. Des cellules souches capables de reconstruire une nouvelle peau ont été isolées de ces échantillons (comme on le sait, l'épiderme se régénère constamment chez l'homme). Dans le cadre d'une opération transgénique, les cellules souches ont été infectées par un virus spécialement conçu qui a été programmé pour changer les copies mutées du gène LAMB3 en copies normales. Après une sorte de «recodage génétique», les scientifiques ont commencé à cultiver des feuilles de cellules souches saines sur une base en plastique, qui ont ensuite été implantées sur la peau du patient.


Feuille de cellules souches transgéniques. Photo: Centre de médecine régénérative, Université de Modène et Reggio Emilia (Italie)

Les feuilles cultivées avaient des tailles différentes: de 5 × 7 cm à 13 × 13 cm.

La transplantation cutanée sur 80% de la surface du corps a nécessité trois opérations. Plus de 21 mois se sont écoulés depuis lors. La régénération de la peau dans les zones reconstruites s'effectue normalement, sans formation de cloques. L'enfant a finalement pu retourner à l'école et même jouer au football, disent les scientifiques. Ils croient qu'il n'y aura plus besoin d'opérations répétées pour implanter de nouvelles feuilles de cellules souches. Apparemment, la maladie génétique a été complètement guérie - la plupart des mauvaises copies du gène ont été remplacées par la bonne version. Une nouvelle peau restera à jamais avec la personne et se régénérera constamment avec le gène LAMB3 déjà correct.


Régénération de la peau à l'aide de cultures transgéniques. L'implantation de feuilles de plastique avec des cellules souches génétiquement modifiées sur le bras gauche et le dos est montrée, le processus de guérison après un mois (f, h) et après quatre mois (i). Photo: Nature

Selon les experts, la thérapie génique est la meilleure option pour traiter les patients atteints d'épidermolyse bulleuse, car il n'existe aucun médicament pour cette maladie. Dans le monde, environ 500 000 personnes souffrent de ce type de mutation génétique. Pour eux, l'opportunité d'obtenir une vraie peau transgénique saine signifie le début d'une nouvelle vie pleine.

L'article scientifique «Régénération de l'épiderme humain complet avec des cellules souches transgéniques» a été publié le 8 novembre 2017 dans la revue Nature (doi: 10.1038 / nature24487, pdf ).