Jun Takahashi et ses collègues lors d'une conférence de presse à l'Université de KyotoLe 30 juillet, des chercheurs japonais ont annoncé les premiers essais cliniques mondiaux de traitement des cellules souches pluripotentes induites par la maladie de Parkinson (iPSC). Les tests seront suivis par sept personnes âgées de 50 à 69 ans.
L'équipe de recherche présentera aux patients les précurseurs des neurones dopaminergiques produisant de la
dopamine directement dans la zone du cerveau où survient la mort des neurones. Les essais sont dirigés par Jun Takahashi, neurochirurgien
au Centre iPSC pour la recherche et l'application à l'Université de Kyoto (CiRA), en collaboration avec
l'hôpital universitaire de Kyoto .
«Il s'agit du premier essai clinique au monde pour le traitement de la maladie de Parkinson à l'aide de l'iPSC», a déclaré Jun Takahashi lors d'une conférence de presse.
La maladie de Parkinson se développe en raison de la mort de cellules cérébrales spécialisées qui produisent de la dopamine. Le manque de dopamine entraîne une diminution des fonctions motrices, des difficultés à marcher et des membres tremblants. Le développement de la maladie peut entraîner une démence. La stratégie de traitement consiste à faire croître les précurseurs des neurones dopaminergiques de l'iPSC et à les introduire dans le
putamen , une structure circulaire située à la base du cerveau antérieur. Les chirurgiens forent deux petits trous dans le crâne du patient et utilisent un appareil spécialisé pour injecter environ 5 millions de cellules.
Des études animales ont montré que les précurseurs neuronaux se différencient en neurones dopaminergiques et s'intègrent au cerveau. L'année dernière, le groupe Takahashi a
rapporté que les singes atteints de la maladie de Parkinson ont montré des améliorations significatives qui se sont poursuivies pendant deux ans après les injections de neurones issus de l'iPSC humain. Et pendant tout ce temps, ils n'ont pas eu de développement de tumeurs.
Au lieu d'utiliser les propres cellules du patient, CiRA a décidé de les retirer de donneurs sains avec des types de cellules spécifiques qui sont moins susceptibles de déclencher une réponse immunitaire. "En utilisant des banques de cellules, nous pouvons agir beaucoup plus rapidement et à moindre coût", a déclaré la responsable de CiRA,
Signa Yamanaka , qui a reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine 2012 pour avoir découvert un moyen d'obtenir iPSC, a
déclaré le magazine Science en 2017 . Au cas où, les patients recevront des immunosuppresseurs pendant le traitement.
"Nous avons l'intention de mener nos recherches en collaboration avec l'hôpital universitaire de Kyoto afin que tous les patients reçoivent un nouveau traitement dès que possible", indique le communiqué de Yamanaki.
Au Japon, environ 160 000 personnes souffrent de la maladie de Parkinson. Chez de nombreux patients, les symptômes se développent à l'âge de 50 ans et plus, et le nombre de patients augmente en raison du vieillissement de la population.
Kosei Hasegawa, directeur de la Japan Parkinson's Disease Association, a déclaré que les patients avaient de grands espoirs pour la thérapie iPSC. Hasegawa a déclaré que de nombreuses personnes s'attendent à rejoindre les essais cliniques, ajoutant: "Je veux que la méthode soit reconnue et mise à la disposition de tous dès que possible."
Les chercheurs prévoient que les coûts de traitement seront inclus dans l'assurance maladie nationale.
Dans le monde, environ 10 millions de personnes souffrent de la maladie de Parkinson. Les traitements actuellement disponibles "améliorent les symptômes sans ralentir ni arrêter la progression de la maladie", a déclaré la Parkinson's Disease Foundation dans un communiqué.
Mais le nouveau traitement vise un véritable traitement de la maladie et l'utilisation de l'iPSC permettra son utilisation dans les pays interdisant l'utilisation de cellules souches embryonnaires, par exemple en Irlande et en Amérique latine.
Il s'agit du troisième essai clinique humain utilisant iPSC approuvé au Japon. Le premier utilisait des cellules rétiniennes dérivées de l'iPSC pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Ils ont été lancés en 2014 au
Centre de biologie du développement RIKEN à Kobe et sont dirigés par Masao Takahashi, l'épouse de Jun Takahashi. Plus tôt cette année, un groupe de l'Université d'Osaka au Japon a reçu l'
autorisation de rechercher des patchs iPSC pour traiter les maladies coronariennes.
Les références
www.japantimes.co.jp/news/2018/07/30/national/science-health/japan-oks-clinical-trial-ips-cells-parkinsons-treatmentwww.channelnewsasia.com/news/health/japan-parkinsons-worlds-first-human-trial-using-stem-cell-10574720www.reuters.com/article/us-japan-health-parkinsons/japan-scientists-to-use-reprogrammed-stem-cells-to-fight-parkinsons-idUSKBN1KK186