Les premiers patients ont reçu une thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson

Les patients parkinsoniens développent un dysfonctionnement neurologique en perdant des cellules cérébrales spéciales appelées neurones dopaminergiques. Différentes méthodes de traitement de cette maladie ont été étudiées depuis des décennies, mais rien n'a particulièrement réussi à ralentir son développement. En conséquence, il y avait un grand besoin d'une nouvelle façon de lutter contre la maladie de Parkinson, y compris par le biais des cellules souches.

L'une des astuces les plus intéressantes serait d'utiliser des cellules souches pluripotentes induites (iPSC) ou des cellules souches embryonnaires (ESC) pour développer des neurones ou leurs précurseurs, qui seraient ensuite transplantés dans le cerveau des patients. Les solutions à base d'IPSC peuvent potentiellement être autologues - prélevées sur le patient et ne nécessitant pas d'immunosuppression, et les solutions ESC sont susceptibles de nécessiter une immunosuppression, mais peuvent avoir d'autres avantages.

Une image envoûtante du cerveau de primates traités avec des cellules progénitrices dérivées d'iPSC. Activité sensiblement accrue associée aux récepteurs de la dopamine. Publication dans Nature en 2017 d'un groupe dirigé par Parmar et Takahashi

Un certain nombre de groupes traitent des «cellules souches comme base du traitement de la maladie de Parkinson», et le groupe de Jun Takahashi au Japon a été le premier à commencer l'essai il y a quelques semaines à peine chez son premier participant.

C'est un moment historique avec de grandes attentes et de grands risques. L'espoir et le risque vont souvent de pair dans les essais cliniques. Comme dans d'autres essais, celui-ci a une chance de ne pas fonctionner, mais je pense qu'il a de bonnes chances de succès, sur la base des informations préliminaires et de la logique scientifique.

Bien que l'essai ait été officiellement lancé en juillet, nous savons maintenant que le premier patient a reçu une thérapie en octobre. De la publication de Cyranoski:

«En octobre, un neurochirurgien Takayuki Kikuchi a implanté 2,4 millions de cellules progénitrices neuronales dopaminergiques dans le cerveau d'un patient de 50 ans à l'hôpital universitaire de Kyoto. Au cours d'une procédure de trois heures, le groupe Kikuchi a introduit des cellules dans 12 sites qui étaient des centres d'activité dopaminergique. "Il a été démontré que les cellules du précurseur des neurones dopaminergiques améliorent les symptômes de la maladie de Parkinson chez les singes ."

Des cellules donneuses allogéniques sont utilisées dans le test.

D'autres équipes incluent Joan Loring à Scripps, qui se concentre sur les méthodes autologues basées sur iPSC , Lorenz Steder, se concentrant sur les méthodes basées sur ESC , Roger Barker de Cambridge et Malin Parmar à l'Université de Lund. Un groupe mixte international s'appelle GForce-PD .