L'année dernière, nous avons publié deux articles dans lesquels nous avons essayé de prédire l'avenir. Nous avons choisi une dizaine d'entreprises de biotechnologie dont les technologies peuvent être très utiles dans la lutte contre les maladies liées à l'âge, et peut-être même avec le vieillissement en tant que tel - qui sait?
Le premier article était consacré à la matrice intercellulaire. La matrice intercellulaire est le cadre dans lequel toutes nos cellules sont maintenues. Avec l'âge, ses propriétés se détériorent, ce qui entraîne beaucoup de problèmes.
Le deuxième article était consacré aux problèmes métaboliques: cholestérol élevé, obésité, régulation de la faim. Cet article n'incluait pas toutes les entreprises qui nous intéressent, et il n'y a pas de bonne raison à cela: nous n'avons tout simplement pas réussi à écrire et à publier le troisième article.
Dans ces deux articles, nous avons expliqué pourquoi ces sociétés sont intéressantes. Le premier article a été publié le 2 septembre 2019, le second - le 25 septembre 2019. Comment la valeur de leurs actions a-t-elle évolué sur 3 mois? Voici un tableau récapitulatif, les sociétés dont les actions ont augmenté sont vertes, celles où elles ont baissé sont rouges:
Interférence ARN
Tout d'abord, nous voulons mentionner notre favori - la société Alnylam. Ils traitent de l'interférence ARN, ils ont déjà 2 médicaments approuvés et un médicament presque approuvé dans la gamme. Derrière cette réalisation, il y a une série d'échecs de 16 ans, dont une brève récitation peut être lue
ici .
Admirez le graphique des actions: nous avons publié un article le 25 septembre, lorsque les actions étaient au prix de 83,69 $, et aujourd'hui elles valent déjà 115,70 $!
L'interférence avec l'ARN est un moyen d'étouffer le gène pendant un certain temps, et l'année prochaine, le médicament Inclisiran (Inclisiran) sera commercialisé pour réduire le cholestérol. Seulement 2 injections par an, et le récepteur du cholestérol entraîne activement le cholestérol dans les lysosomes, où il se divise. Ici, ce mécanisme est décrit plus en détail.
La société Medicines possédait l'inclicant au moment de la rédaction du présent rapport, et Alnylam avait des redevances de 20%. Mais déjà en hiver, Novartis a acheté The Medicines Company pour 9,7 milliards de dollars.
Nous ne voulons pas tirer de conclusions bâclées. Mais pensez: que se passe-t-il si vous pouvez vraiment étouffer un gène inutile «responsable du vieillissement», et ainsi rajeunir, ralentir le vieillissement et vivre éternellement et heureux? Nous ne savons pas de quel type de gène il s'agit, mais la technologie d'interférence ARN dans ce cas peut être très utile. Et non seulement Alnylam, mais aussi, disons,
Dicerna est engagé dans cette technologie. Cette société n'a pas encore été incluse dans notre article, bien qu'elle le puisse. Fin novembre 2019, Dicerna et Novo Nordisk ont
admis qu'ils développeront désormais conjointement des médicaments pour les maladies cardio-métaboliques liées au foie. Et d'autres. En général, restez à l'écoute pour les nouvelles sur l'interférence ARN.
Dans le premier article, nous avons également écrit sur
Regulus , une filiale d'Alnylam. Ses affaires ne vont pas aussi bien que ses parents, mais nous allons néanmoins la laisser ici. Le chemin d'Alnylam était également épineux. De plus, depuis la publication de l'article, les actions Regulus ont augmenté de 2,2 fois, ce qui amuse la fierté de notre personnel Nostradamus.
Maladies rares qui ont des mécanismes communs avec les maladies liées à l'âge
Nous avons déjà écrit dans le premier article que le développement d'un médicament unique pour le traitement de certaines maladies rares avec une réorientation ultérieure vers un plus large éventail de maladies, son lancement sur un marché plus large est une bonne stratégie d'un point de vue économique. Et quoi de plus large que le marché des maladies liées à l'âge et du vieillissement en tant que tel? Surtout maintenant, quand les baby-boomers ont enfin vieilli (rires diaboliques en coulisses). Motley Fool
apporte ce fait comme un argument au fait qu'il est nécessaire d'investir dans la pharmacie et les soins de santé, car ce secteur ne fera que croître. Et nous précisons que ce n'est pas seulement dans l'industrie pharmaceutique, mais dans les médicaments pour le traitement des maladies liées à l'âge.
À titre d'exemple, le médicament rituxan (Rituxan) peut être mentionné. Développé conjointement par Roche et Biogen, il a été conçu pour traiter deux maladies rares: la leucémie lymphoïde chronique et le lymphome non hodgkinien. Mais ensuite, il s'est avéré efficace pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde, qui est courante uniquement chez les personnes âgées. Le chiffre d'affaires de Rochexan a rapporté à Roche près de 8 milliards de dollars en 2017 et 1,4 milliard de dollars la même année à Biogen. Et donc chaque année - dix milliards avec un médicament. Peut-être ailleurs un tel trésor s'est caché? Peut-être parmi les médicaments orphelins et les médicaments contre le cancer.
Pendant longtemps, l'un de nos exemples préférés d'une telle entreprise était
Fibrocell . L'entreprise a commencé par développer un médicament anti-rides, l'a enregistré, puis est passée à une maladie orpheline - l'épidermolyse bulleuse. Vous avez probablement entendu parler de lui: les enfants atteints de cette maladie sont appelés «enfants papillons». Ils ont un si joli nom parce que leur peau est fine et délicate, comme les ailes de papillons, des blessures se posent facilement dessus. Puis un médicament contre l'arthrite non divulgué est apparu dans la gamme Fibrocell ... Nous avons déjà commencé à nous demander quel géant pharmaceutique Fibrocell achèterait, mais cela s'est avéré différemment: le privé Castle Creek Pharmaceuticals est entré en scène et a absorbé Fibrocell. Les gens travaillent. Nous leur souhaitons bonne chance.
Une percée est à attendre du géant Sanofi. Non seulement ils ont un puissant département de recherche et développement de Genzyme, dont nous avons brièvement
décrit l' histoire dans le premier article, mais ils ont récemment acheté Syntorex, qui a développé une technologie très intéressante basée sur des acides aminés auparavant inexistants.
Voici les détails.
Et encore une fois, notre Nostradamus est fier: l'action Sanofi a augmenté d'environ 15% depuis la publication du premier article. Certes, seulement 3 mois se sont écoulés depuis, et nous parlons d'investissements à long terme. 2-3 ans au moins.
Le premier article a frappé une autre entreprise - Fibrogen. Nous sommes intéressés par son médicament Pamrevlumab (pamrevlumab), un anticorps monoclonal qui inhibe l'activité du facteur de croissance du tissu conjonctif (FRST ou CTGF). Ce facteur de croissance est le médiateur clé du développement de la fibrose (comme son nom l'indique indirectement). Maintenant, le médicament est au troisième stade de l'IC pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique et pour le traitement du cancer du pancréas inopérable localement avancé, dans la deuxième phase pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. La fibrose pulmonaire idiopathique est elle-même une maladie liée à l'âge, mais, comme le CTGF est impliqué dans la régulation de la matrice intercellulaire, un anticorps spécifique contre elle peut être utile dans d'autres situations liées à l'âge.
Dans nos articles, nous n'avons pas encore écrit sur les sociétés de biotechnologie visant les mitochondries, mais nous voulons partager une pensée avec vous. Les communiqués de presse de ces sociétés écrivent souvent que les dystrophies musculaires dues aux maladies mitochondriales et à la faiblesse sénile sont de nature similaire. Rediriger un médicament qui a reçu le soutien de la FDA (et les maladies rares reçoivent un bon soutien) vers un marché plus large est une stratégie intéressante.
Courses de cholestérol
Dans le
deuxième article, nous avons décrit en détail le concours auquel participent les développeurs de médicaments pour abaisser le cholestérol. Quel médicament est le plus efficace, le moins cher et le plus sûr? Beaucoup disent qu'Inclisiran (le même médicament basé sur l'interférence ARN) dépassera tout le monde, mais que se passe-t-il si un autre médicament est moins cher ou plus pratique? Après tout, l'injection est une chose et les comprimés, toujours à portée de main, en sont une autre. Le marché du cholestérol est énorme, il y aura donc probablement suffisamment d'espace pour tout le monde. Les détails peuvent être trouvés dans le deuxième article, et voici les graphiques promis. Notre Nostradamus se frotte à nouveau joyeusement les mains.
Pourquoi sommes-nous tout cela?
Nous pensons que la lutte contre le vieillissement et les maladies liées à l'âge est non seulement nécessaire et noble, mais également rentable. Et nous pensons également que la thérapie du vieillissement sera compilée à partir d'une variété de thérapies et commencera par un diagnostic.
L'une des caractéristiques des maladies liées à l'âge est leur prévalence. Aux États-Unis, par exemple, plus de 25% des personnes de plus de 65 ans souffrent de
diabète . La probabilité de développer de l'arthrite augmente avec l'âge et, à l'âge de 35 à 50 ans,
déjà 1% de toutes les personnes
souffrent d' arthrite (le pourcentage varie d'une population à l'autre).
Les maladies liées à l'âge sont la principale cause de décès chez les personnes dans le monde. En 2016, sur près de 56,9 millions de décès dans le monde, 16,2 millions ont été causés par des maladies coronariennes et des accidents vasculaires cérébraux. 3 millions de personnes sont décédées d'une maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC). Du diabète - 1,6 million de personnes. Nous n'avons répertorié que quelques maladies liées à l'âge, ce qui représente 36,6% de tous les décès dans le monde. Mais il y a aussi l'oncologie - la plupart est également liée à l'âge.
Si toutes les personnes unissent leurs forces et investissent de l'argent et d'autres ressources dans le traitement des maladies dont elles sont atteintes, il pourrait être possible de trouver des médicaments plus rapidement. À quoi ressemblera le monde dans lequel il n'y a pas de maladies liées à l'âge? Une telle image peut sembler fantastique, mais pensez à la vaccination universelle, grâce à laquelle les gens du monde entier ont commencé à vivre à l'âge adulte et à ne pas mourir dans l'enfance.
Et enfin, un détail important. Nous ne vous exhortons pas à acheter des actions des sociétés sur lesquelles nous écrivons. Nous ne sommes en aucun cas affiliés à ces sociétés. Nous n'étudions pas les activités financières des entreprises. Nous étudions le vieillissement et sur cette base, nous examinons des technologies intéressantes.
Ce travail a été soutenu financièrement par Alexei Gubarev et la Fondation HAXUS.