2017 में मनुष्यों में CRISPR जीन एडिटिंग तकनीक का परीक्षण किया जाएगा

एडिटस मेडिसिन बायोटेक्नोलॉजी स्टार्टअप ने चेतावनी दी कि 2017 में मानव आनुवंशिक संशोधन के लिए नवीन प्रौद्योगिकी का परीक्षण शुरू करने की योजना है। यह एक अत्यंत उपयोगी तकनीक है जो लोगों को कुछ जन्मजात बीमारियों से उबरने में मदद करेगी।

कैंब्रिज में एमटेक सम्मेलन में बोलते हुए, कंपनी के कार्यकारी निदेशक कैटरीन बोसले ने कहा कि दुर्लभ लाइलाज बीमारी - लेबर के जन्मजात अंधेपन के इलाज के लिए 2017 में CRISPR नामक तकनीक के नैदानिक ​​परीक्षण शुरू किए जाने चाहिए । यह पहली बार होगा जब CRISPR का उपयोग मनुष्यों में किया गया है। फिर अन्य जन्मजात बीमारियों का इलाज शुरू किया जाएगा। CRISPR

का उपयोग करके जीन संपादन तकनीक(क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटर्सेप्ड शॉर्ट पालिंड्रोमिक रिपीट्स; पलिंड्रोमिक रिपीट को नियमित रूप से समूहों में व्यवस्थित किया जाता है) का आविष्कार तीन साल पहले किया गया था। लेकिन यह इतना सस्ता, सटीक और उपयोग में आसान है कि यह जेनेटिक इंजीनियरिंग में प्रयोगों के लिए स्टार्ट-अप के लिए बेहतरीन अवसर खोलता है।



CRISPR को पहले से ही बंदरों के आनुवंशिक संशोधन के लिए परीक्षण किया जा चुका है, और अब मनुष्यों में आनुवंशिक इंजीनियरिंग के उपयोग के कानूनी विनियमन के बारे में चर्चा हुई है। अब तक, पश्चिमी देशों के राजनेताओं की राय इस तथ्य पर झुकी हुई है कि कानून केवल जन्मजात रोगों के उपचार के लिए चिकित्सा उद्देश्यों के लिए प्रौद्योगिकी के उपयोग की अनुमति दे सकता है। जनता की राय बंटी हुई है।

आरेख बच्चों के आनुवंशिक संशोधनों के विषय पर अमेरिकियों के एक सर्वेक्षण के परिणामों को दर्शाता है।



एक तरीका या कोई अन्य, मुख्य बात यह है कि प्रौद्योगिकी विकसित और परीक्षण की जानी चाहिए, और फिर दुनिया में निश्चित रूप से अधिक उदार कानून वाले देश होंगे। वास्तव में, इस तरह के विधायी प्रतिबंध बहुत मायने नहीं रखते हैं, क्योंकि "अपतटीय" देशों की तकनीक अभी भी दुनिया के बाकी हिस्सों में जल्द या बाद में फैल जाएगी, और सार्वजनिक राय कई दशकों में नाटकीय रूप से बदल सकती है, जिसके बाद कानूनविद् भी अपने मन बदलेंगे और कानून पेश करेंगे लोगों के अनुरोध के अनुसार। मारिजुआना के वैधीकरण के संबंध में अमेरिकी समाज के संबंध में भी यह स्पष्ट है, जिसके बारे में पहले पूर्ण बहुमत ने बात की थी, और अब, इसके विपरीत, बहुमत ने इस प्रथा का समर्थन किया है।

एडिटासिया मेडिसिन और सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स सहित एडिटास मेडिसिन कई स्टार्टअप्स में से एक है, जो चिकित्सा उद्देश्यों के लिए मानव डीएनए को सही करने की योजना बनाते हैं, यानी बच्चों और वयस्कों में आनुवंशिक विकारों को ठीक करने के लिए।

CRISPR आपको क्षतिग्रस्त जीन की "मरम्मत" करने की अनुमति देता है, इसलिए यह कई हजार जन्मजात बीमारियों के उपचार के लिए उपयुक्त है, जिनमें से कई को लाइलाज माना जाता है, जैसे कि हंटिंगटन रोग और सिस्टिक फाइब्रोसिस (सिस्टिक फाइब्रोसिस)।

लिबर की जन्मजात अंधापन 100,000 नवजात शिशुओं में से केवल दो से तीन में होती है। “उन्होंने जो लक्ष्य चुना [प्रयोग के लिए] बस शानदार है; पेन्सिलवेनिया मेडिकल स्कूल के विश्वविद्यालय में उन्नत रेटिना और नेत्र चिकित्सा के निदेशक जीन बेनेट ने कहा, "उनके पास सरल सुधार करने के लिए सभी सही विशेषताएं हैं।" उन्होंने बताया कि लेबर के जन्मजात अंधेपन वाले शिशुओं में केवल बड़ी चमकीली वस्तुएं दिखाई देती हैं, और उम्र के साथ यह क्षमता गायब हो सकती है।

सैद्धांतिक रूप से, CRISPR को इस आनुवंशिक दोष को आसानी से ठीक करना चाहिए। डॉक्टरों को उस विशिष्ट जीन का पता है जिसे ठीक करने की आवश्यकता है, और नेत्रगोलक आवश्यक ऑपरेशन के लिए आसानी से सुलभ है। ऑपरेशन में रेटिना में संशोधित वायरस के मिश्रण को इंजेक्ट करना शामिल है जो CRISPR घटकों के लिए उत्पादन निर्देशों का पालन करने के लिए प्रोग्राम किए गए हैं, जिसमें एक विशेष प्रोटीन भी शामिल है जो क्षतिग्रस्त जीन को उसके सटीक स्थान पर काट सकता है।

विशेषज्ञों का कहना है कि उपचार के लिए रेटिना फोटोरिसेप्टर में CEP290 नामक जीन से लगभग 1,000 न्यूक्लियोटाइड को हटाने की आवश्यकता होती है। हटाने के बाद, जैसा कि प्रयोगशाला परीक्षण दिखाते हैं, जीन को सामान्य ऑपरेशन फिर से शुरू करना चाहिए।

नैदानिक ​​परीक्षणों के दौरान, जेनेटिक इंजीनियर परीक्षण करेंगे कि जीन थेरेपी कितनी प्रभावी है और मानव डीएनए के साथ हस्तक्षेप करने से क्या दुष्प्रभाव होंगे। लोगों पर परीक्षण से पहले, वे जानवरों पर कई प्रयोगशाला परीक्षण भी करेंगे।

सैद्धांतिक रूप से, CRISPR का उपयोग शरीर के किसी भी भाग में जीन संपादन के लिए किया जा सकता है, लेकिन व्यवहार में यह मस्तिष्क की कोशिकाओं में, उदाहरण के लिए, कई प्रकार की कोशिकाओं में डीएनए की मरम्मत के लिए काफी समस्याग्रस्त है, इसलिए आनुवंशिक इंजीनियरिंग का क्षेत्र पहले से कुछ हद तक सीमित होगा।

फिर भी, CRISPR उन कार्यों को करने में सक्षम है जो मानक आनुवंशिक इंजीनियरिंग विधियों की पहुंच से परे हैं। वे वायरस के शरीर के अंदर तैयार स्वस्थ जीन के शरीर को डिलीवरी का सुझाव देते हैं। एक ही CEP290 जीन वायरस के अंदर फिट होने के लिए बहुत बड़ा है, इसलिए मानव शरीर की कोशिकाओं में सीधे न्यूक्लियोटाइड श्रृंखला को संपादित करना एकमात्र तरीका है।

Source: https://habr.com/ru/post/hi386237/