🔷 🤞🏼 🚩 संपादित दाता कोशिकाएं ल्यूकेमिया से लड़ने में प्रभावी साबित हुई हैं ⛲️ 🌴 👩🏻‍🏭

ICover Blog Pages में आपका स्वागत है । नवंबर 2015 की शुरुआत एक घटना द्वारा चिह्नित की गई थी जिसने ग्रह के कई ऑन्कोलॉजिस्ट और आनुवंशिक इंजीनियरों का ध्यान आकर्षित किया था। मनुष्यों में कैंसर के उपचार में स्थायी छूट एक संपादित जीनोम के साथ दाता प्रतिरक्षा टी कोशिकाओं के उपयोग के माध्यम से हासिल की गई है। और प्रस्तावित पद्धति की संभावनाओं का अनुभव करने वाला पहला रोगी यूके की एक वर्षीय लड़की थी, जो कैंसर के सबसे आक्रामक प्रकारों में से एक थी - तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया। हम लीला रिचर्ड्स की विधि, उपचार और हमारे प्रकाशन में प्राप्त परिणामों के बारे में बात करेंगे।

माता-पिता को हतोत्साहित निदान - घातक लिम्फोब्लासटिक ल्यूकेमिया (घातक लिम्फोब्लासटिक ल्यूकेमिया) महान Ormod स्ट्रीट (के एक अस्पताल में जन्म के बाद 14 सप्ताह में लीला रिचर्ड्स (लैला रिचर्ड्स) रखा गया था भगवान , ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट जनरल अस्पताल), जहां महिला गंभीर जटिलताओं के एक राज्य में गिर गई। परीक्षा के परिणामों के अनुसार और आगे के उपचार के लिए, लीला को कैंसर और ल्यूकेमिया रोगियों के लिए शेफील्ड में एलिफेंट वार्ड में स्थानांतरित किया गया था । कीमोथेरेपी, अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के कई पाठ्यक्रम और स्थिति को नियंत्रण में लेने और विभाग में शुरू की गई बीमारी को उलटने के सभी प्रयासों ने अपेक्षित परिणाम नहीं लाए। एक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के सात सप्ताह बाद, एक अन्य परीक्षा ने लीला, लिसा और एशले रिचर्ड्स के माता-पिता की उम्मीदों को नष्ट कर दिया - कैंसर वापस आ गया।

GOSH डॉक्टरों ने अपने माता-पिता को बताया कि वे थक गए थे और उन्हें सबसे खराब तैयारी करने की सलाह दी। एकमात्र संभव विकल्प के रूप में, उन्होंने एक प्रयोगात्मक विधि प्रस्तावित की जिसका पहले केवल प्रयोगशाला चूहों पर परीक्षण किया गया था। एक कठिन परिस्थिति से बाहर का रास्ता न देखकर, माता-पिता को सहमत होने के लिए मजबूर होना पड़ा। “हमारी लीला बहुत खराब थी और लगातार गंभीर दर्द का अनुभव कर रही थी। डॉक्टर हमें कोई गारंटी नहीं दे सकते थे कि उपचार प्रभावी होगा। लेकिन इसे देखना असंभव था, और हम नई पद्धति का उपयोग करने के लिए सहमत हुए, ”एशले रिचर्ड्स ने अपने छापों को साझा किया।

तरीका

लड़की के इलाज के लिए प्रस्तावित आणविक कैंची तकनीक को लंदन के GOSH अस्पताल और विशेषज्ञों के एक संयुक्त दल द्वारा बनाया गया था, जो ICH के चैल्ड हीलरह संस्थान में बचपन की बेहद दुर्लभ बीमारियों के लिए संयुक्त रूप से ड्रग्स विकसित कर रहा था। GOSH विशेषज्ञों के अनुसार, उपचार की शुरुआत में, अस्पताल की प्रयोगशाला में निर्मित संशोधित दाता टी कोशिकाओं का उपयोग करने वाली प्रस्तावित विधि में मानव प्रभावकारिता की नैदानिक पुष्टि नहीं थी।

विधि का सार एक स्वस्थ दाता से टी-प्रकार ल्यूकोसाइट्स प्राप्त करना है और फिर घातक ल्यूकेमिया कोशिकाओं के लिए "ढूंढें और नष्ट करें" कार्यक्रम के अनुसार अपने जीनोम को संपादित करना है। कक्ष - प्रयोगशाला में बनाए गए "शिकारी" को UCART 19 कहा जाता था।

चूंकि ल्यूकेमिया से पीड़ित लोगों में स्वस्थ टी कोशिकाओं के स्वयं के संसाधन और कई कीमोथेरेपी पाठ्यक्रमों से गुजरते हैं (जैसा कि लीला के मामले में) उपयोग की गई विधि के लिए पर्याप्त नहीं है, जीओएसएच टीम दाता प्रतिरक्षा टी कोशिकाओं का उपयोग करने का प्रस्ताव करती है जो प्रारंभिक जीन जीन संशोधन से गुजरती हैं।

आणविक उपकरण (TALEN®) की कार्रवाई की तुलना सटीक कैंची की कार्रवाई से की जा सकती है। टी-सेल जीन का सुधार इस तरह से किया गया था:

शरीर में जमा एंटीलेयूमिक दवाओं से उनकी प्रतिरक्षा सुनिश्चित करें।
ल्यूकेमिया कोशिकाओं का पता लगाने और नष्ट करने के लिए उन्हें प्रोग्राम करें।

GOSH, ICH, यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन और 1 बोतल की राशि में जैव प्रौद्योगिकी कंपनी Cellectis के विशेषज्ञों की संयुक्त टीम द्वारा प्राप्त स्वस्थ दाताओं के संशोधित टी कोशिकाओं को मूल रूप से प्रीक्लोजिकल परीक्षण चरण में प्रौद्योगिकी के अंतिम परीक्षण के लिए बनाया गया था। रिचर्ड्स परिवार की स्थिति की खबर ने विशेषज्ञों को अपने निर्णय पर पुनर्विचार करने और प्रयोगात्मक उपचार के लिए सामग्री और प्रौद्योगिकी का उपयोग करने का अवसर प्रदान करने के लिए मजबूर किया। "चूंकि उपचार प्रयोगात्मक था, हमें विशेष अनुमति लेनी चाहिए थी, लेकिन इस स्थिति में और बच्चे के माता-पिता की सहमति को ध्यान में रखते हुए, इस स्तर पर कोई समस्या नहीं थी।" इंस्टीट्यूट ऑफ चाइल्ड हीलेर में एक GOSH इम्यूनोलॉजिस्ट, सेल और जीन थेरेपी के प्रोफेसर वसीम कासिम कहते हैं।

1 मिलीलीटर की मात्रा में UCART 19 कोशिकाओं को 10 मिनट के लिए एक ही अंतःशिरा इंजेक्शन द्वारा लीला तक पहुंचाया गया था। इंजेक्शन के बाद, बाहर से संभावित खतरनाक संक्रमणों से कमजोर प्रतिरक्षा प्रणाली की विश्वसनीय सुरक्षा सुनिश्चित करने के लिए, बच्चे ने कुछ समय सबसे मुश्किल अलगाव में बिताया।

परिणाम

दाने या बुखार के रूप में प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया, बाहरी रूप से इस तथ्य की पुष्टि करती है कि उपचार काम करता है, डॉक्टरों को एक से दो सप्ताह के भीतर प्राप्त करने की उम्मीद है। हालांकि, दो सप्ताह के बाद, बाहरी मार्करों ने खुद को पता नहीं चलने दिया। परिणाम एक दाने के रूप में थोड़ी देर बाद दिखाई दिया, जबकि पूरे संगरोध अवधि में लड़की की स्थिति स्थिर रही।

इस प्रकार, लीला के शरीर में यूसीएआर 19 के इंजेक्शन के कुछ सप्ताह बाद, डॉक्टरों ने इस तथ्य को दर्ज किया कि यह बीमारी दूर थी और यह निष्कर्ष निकाला कि बच्चे ने पूरी तरह से ठीक हो गया था।

प्रोफेसर पॉल वीस (GOSH के बोन मैरो ट्रांसप्लांटेशन विभाग के निदेशक और लड़की के हेड डॉक्टर) कहते हैं, "चूंकि तकनीक में UCART 19 के विशिष्ट दाता प्रतिरक्षा टी-कोशिकाओं का उपयोग शामिल है, जिन्होंने इसके नैदानिक परीक्षणों को पारित नहीं किया है, इसलिए इसके प्रभाव और सुरक्षा ने हमें उचित संदेह पैदा किया है।" स्थिति इस तथ्य से जटिल थी कि "... लीला का ल्यूकेमिया बेहद आक्रामक था। इतने कम समय में प्राप्त परिणाम को लगभग एक चमत्कार कहा जा सकता है।" उन्होंने आगे कहा।

डॉक्टरों द्वारा यह पुष्टि करने के बाद कि लीला में ल्यूकेमिया कोशिकाएं नहीं थीं, दो महीने बाद, जीओएसएच से छुट्टी के बाद, लड़की को बोन मैरो ट्रांसप्लांट दिया गया, जिससे उसे अपने रक्त और प्रतिरक्षा प्रणाली को "नवीनीकृत" करने की अनुमति मिली, जो बीमारी और कीमोथेरेपी से घायल हो गए। आज, लीला को जीओएसएच से छुट्टी दे दी गई, घर पर रहती है, और इस स्तर पर नियमित रूप से चल रही परीक्षाएं हमें यह निष्कर्ष निकालने की अनुमति देती हैं कि अस्थि मज्जा स्वस्थ है और संचार प्रणाली सामान्य है।

"बेशक, ल्यूकेमिया चिकनपॉक्स नहीं है, यह एक प्रकार का" स्थिर "है जो हमेशा हमारे दिमाग के पीछे मजबूती से बैठेगा और संदेह पैदा करेगा," एशले सही मानता है, इसलिए यह आराम करने के लिए बहुत जल्द है, नियमित परीक्षण आगे है। "मेरा मानना है कि हम बहुत भाग्यशाली हैं कि हम इन कोशिकाओं की एक बोतल पाने के लिए सही समय पर सही जगह पर थे।" - लीजा ने अपने इंप्रेशन शेयर किए।

लीला अपने परिवार के साथ GOSH हॉस्पिटल से डिस्चार्ज होने के बाद

विशेषज्ञ निष्कर्ष

प्राप्त परिणामों के बावजूद, लेखक स्वयं अब तक ज़ोर से बयान करने से बचते हैं, क्योंकि "... हमारी विधि ने केवल एक मामले में अपनी प्रभावशीलता साबित की है और इसके लिए सांख्यिकीय पुष्टि की आवश्यकता है। ... हमने एक बहुत मजबूत शरीर वाली लड़की के इलाज में विकास का इस्तेमाल किया और अभी यह दावा करने के लिए तैयार नहीं हैं कि तकनीक सार्वभौमिक है और सभी बच्चों के इलाज में समान रूप से उत्कृष्ट परिणाम प्राप्त किए जा सकते हैं, ”वसीम कासिम ने अपने विचार व्यक्त किए। “उसी समय, डोनर संशोधित UCART 19 कोशिकाओं का उपयोग कर जेनेटिक इंजीनियरिंग के तरीकों की संभावनाएं, लेयला रिचर्ड्स के उपचार के दौरान प्रदर्शित, बस आश्चर्यजनक दिखती हैं। और यदि आप अन्य बच्चों के उपचार में सिद्ध प्रौद्योगिकी की प्रभावशीलता की सांख्यिकीय पुष्टि प्राप्त कर सकते हैं,फिर यह ल्यूकेमिया और कुछ अन्य प्रकार के कैंसर के खिलाफ लड़ाई में एक वास्तविक सफलता होगी, ”प्रोफेसर ने कहा।

लघु अवधि

फ्रांसीसी जैव प्रौद्योगिकी कंपनी सेलेक्टिस ने एक कार्यक्रम के लिए विस्तारित धन की संभावना पर विचार किया जो रोगियों के बड़े समूहों में UCART 19 विकास की नैदानिक प्रभावशीलता की जांच / पुष्टि करेगा। सर्वेक्षण का पहला चरण 2016 की शुरुआत में निर्धारित किया गया है।

"UCART के पहले आनुवंशिक संस्करण के नैदानिक परीक्षणों की एक श्रृंखला पहले से ही क्षितिज पर है। उनके सफल समापन से कैंसर इम्यूनोथेरेपी में क्रांति की शुरुआत हो सकती है।" - कहते हैं, डॉ। आंद्रे चौलिक, सेलेक्टिस के समवर्ती सीईओ।

ध्यान दें कि आनुवंशिक रूप से संशोधित मानव कोशिकाओं का उपयोग कैंसर के इलाज के लिए पहले किया गया है, और इस दिशा में काम एक चौथाई सदी से चल रहा है। 2013 में कई वयस्क रोगियों को ल्यूकेमिया से ठीक किया गया था। एक ज्वलंत उदाहरण फिलिप्सबर्ग के 8 वर्षीय एमिली व्हाइटहेड का मामला है, जो लिम्फोब्लासटिक ल्यूकेमिया से पीड़ित है और पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में पहला बच्चा बन गया है जिसने 2011 के नए जीन ड्रग परीक्षण कार्यक्रम में भाग लिया था। इलाज सफल रहा, 2 साल बाद लड़की में कैंसर के कोई लक्षण नहीं पाए गए। "यह आश्चर्यजनक है, आप एक मरीज से कोशिकाओं को ले सकते हैं और उन कोशिकाओं में कर सकते हैं जो एक ट्यूमर पर हमला करते हैं," वाशिंगटन विश्वविद्यालय में रक्त रोगों के विभाग के प्रमुख डॉ। जेनिस अबकोविट्ज़ ने कहा।

एमिली व्हाइटहेड

वर्णित अध्ययनों में, रोगी की अपनी कोशिकाओं का उपयोग "शुरुआती सामग्री" के रूप में किया गया था, जिसमें एक विशेष जीन डाला गया था, जिसका उद्देश्य कैंसर कोशिकाओं से लड़ना है। लीला के मामले में, स्वस्थ प्रतिरक्षा कोशिकाओं की संख्या जो उपरोक्त कार्य के साथ सामना कर सकती थी, पर्याप्त नहीं थी। इसलिए, एक स्वस्थ दाता की संशोधित टी कोशिकाओं का उपयोग करने का निर्णय लिया गया।

आज, जीन थेरेपी के क्लिनिकल परीक्षण जन्मजात अंधापन, मांसपेशियों के डिस्ट्रोफी, हीमोफिलिया के कुछ रूपों के मामले में किए जा रहे हैं, और एचआईवी को अवरुद्ध करने और उपचार करने के लिए कुछ आशाजनक दृष्टिकोण पर विचार किया जा रहा है। और, विशेषज्ञों के अनुसार, इन गंभीर बीमारियों पर जीत आनुवंशिक मॉडलिंग विधियों द्वारा सबसे पहले प्राप्त की जाएगी। भविष्य में, विशिष्ट प्रतिरक्षा कोशिकाओं की आबादी का एक सेट बनाने की संभावना है जो एक विशेष प्रकार के संक्रामक एजेंट या कैंसर से निपटने के लिए प्रोग्राम किए जाते हैं। इसका मतलब यह होगा कि रोगी को ठीक करने के लिए एक सटीक निदान करने के बाद यह रक्त में संबंधित संशोधित कोशिकाओं को पेश करने के लिए पर्याप्त होगा। शरीर में गुणा होने के बाद, वे न केवल बीमारी का सामना करेंगे, बल्कि भविष्य में एक ही बीमारी के बार-बार होने वाली बीमारी से भी प्रभावी सुरक्षा प्रदान करेंगे।और इस तरह के उपचार को वास्तव में व्यक्तिगत कहा जा सकता है, क्योंकि यह प्रभाव को समाप्त नहीं करेगा, लेकिन बीमारी का मूल कारण।

खैर, हम लीला रिचर्ड्स के शीघ्र सुधार और सैकड़ों हजारों कैंसर रोगियों को ठीक करने की कामना करते हैं, जिनके लिए आशा हमेशा मरती है। और नवीनतम तकनीकों को निकट भविष्य में उनकी मदद करने दें।

GOSH अस्पताल

लीला रिचर्ड्स इतिहास और ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट अस्पताल की आधिकारिक वेबसाइट पर विधि के बारे में और जानें । हम अपने विशेषज्ञों को शोधकर्ताओं के एक संयुक्त समूह द्वारा प्रस्तावित प्रौद्योगिकी की संभावनाओं पर अपने विचार साझा करने के लिए आमंत्रित करते हैं।

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