एफडीए पहले ल्यूकेमिया के लिए जीन थेरेपी को मंजूरी देता है

30 अगस्त, 2017 को, रोगी की अपनी कोशिकाओं के आनुवंशिक संशोधन के आधार पर, Kymriah, को FDA अनुमोदन प्राप्त हुआ। अब संयुक्त राज्य अमेरिका में, तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया वाले बच्चे और किशोर आनुवंशिक रूप से संशोधित लिम्फोसाइटों के साथ उपचार प्राप्त कर सकते हैं, तथाकथित सीएआर-टी कोशिकाएं।

Kymriah नोवार्टिस, एक स्विस जैव प्रौद्योगिकी कंपनी द्वारा विकसित किया गया था। किमरिया जीन थेरेपी के पाठ्यक्रम (एकल परिचय) की लागत 475 हजार डॉलर है।

FDA अनुमोदन संयुक्त राज्य और अन्य देशों के लिए एक ऐतिहासिक घटना है। इससे पहले, डीएनए संपादन प्रौद्योगिकियों का उपयोग केवल वैज्ञानिक प्रयोगों और नैदानिक ​​अनुसंधान के हिस्से के रूप में कैंसर का इलाज करने के लिए किया गया था। आज, तैयार उत्पाद को अनुमति मिली।

सोलो एटलस परियोजना के विशेषज्ञ बताते हैं कि कैसेमरिया काम करता है और हममें से प्रत्येक के लिए इस समाधान का क्या मतलब है।


टी सेल ट्यूमर सफेद रक्त कोशिका को मारता है

जब Kymriah Technology का उपयोग किया जाता है

थेरेपी का उपयोग बी-सेल एक्यूट लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया के उपचार के लिए किया जाता है, जो कि बार-बार होने वाले तनाव के बाद या मानक उपचार की प्रतिक्रिया के अभाव में होता है। यह रक्त और अस्थि मज्जा का एक ऑन्कोलॉजिकल रोग है, जिसके परिणामस्वरूप शरीर बहुत अधिक सफेद रक्त कोशिकाओं का उत्पादन करता है - बी-लिम्फोसाइट्स। इसके अलावा, ऐसी श्वेत रक्त कोशिकाओं की संरचना बिगड़ा है, और वे अपने कार्य नहीं कर सकते हैं: संक्रमण को पहचानना, एंटीबॉडी का उत्पादन करना और प्रतिरक्षा प्रणाली के कामकाज को विनियमित करना।

तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया 4-7 साल की उम्र के बच्चों में सबसे आम प्रकार की दुर्भावना है। यह यादृच्छिक आनुवंशिक उत्परिवर्तन, कुछ वंशानुगत बीमारियों, विकिरण के संपर्क में आने के परिणामस्वरूप उत्पन्न हो सकता है।

उपचार के तरीकों में से एक आज अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है। एक उपयुक्त दाता खोजना आमतौर पर एक बड़ी समस्या है, और प्रत्यारोपण वसूली की गारंटी नहीं देता है।

यह कैसे काम करता है

किमरिया - व्यक्तिगत जीन थेरेपी। एक मरीज अपने स्वयं के टी-लिम्फोसाइटों का नमूना लेता है (ये कोशिकाएं शरीर में ट्यूमर के खिलाफ लड़ाई के लिए जिम्मेदार होती हैं) और उनमें हानिरहित वायरस के आधार पर एक आनुवंशिक निर्माण का परिचय देती हैं। ऐसी आनुवंशिक रूप से संशोधित कोशिकाओं को विशेष परिस्थितियों में उगाया (प्रचारित) किया जाता है और तैयार दवा को रोगी के शरीर में वापस लाया जाता है। यह योजना बनाई गई है कि पूरी प्रक्रिया में औसतन 22 दिन लगेंगे: रक्त के नमूने से लेकर किरमिह की शुरूआत तक।

आनुवंशिक रूप से संशोधित टी-लिम्फोसाइट्स में एक नया प्रोटीन होता है - एक काइमरिक एंटीजन रिसेप्टर या सीएआर, जो उन्हें खतरनाक बी-लिम्फोसाइट्स को खोजने और लक्षित रूप से नष्ट करने में मदद करता है।




किमरिया विधि केवल उन प्रकार के ल्यूकेमिया के लिए काम करती है जिसमें बी-लिम्फोसाइट्स का कामकाज बिगड़ा हुआ है। इनमें तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया के सभी मामलों में 15% -20% शामिल हैं।

दुष्प्रभाव क्या हैं?

थेरेपी के उपयोग से गंभीर दुष्प्रभाव हो सकते हैं - साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम, बुखार, न्यूरोलॉजिकल जटिलताओं। यह इस तथ्य के कारण है कि, "कैंसरकारी" बी-लिम्फोसाइट्स के साथ, स्वस्थ लिम्फोसाइट्स उपचार के दौरान मर जाते हैं।

Kymriah Technology के साथ, दुष्प्रभावों के जोखिम को कम करने के लिए, FDA ने Actemra के लिए लाइसेंस का नवीनीकरण किया है, जो साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम के लक्षणों से छुटकारा दिलाता है। एक और एहतियात क्लीनिकों का अनिवार्य प्रमाणन है जो कि कामरिह प्रौद्योगिकी के साथ काम करेगा।

इस उद्योग समाधान का क्या अर्थ है?

व्लादिस्लाव माइल्को, एटलस ओन्को डायग्नोस्टिक सीईओ:

“वर्तमान में, दर्जनों कंपनियां और अनुसंधान समूह कैंसर के इलाज के लिए CAR-T सेल की तैयारी कर रहे हैं। यह शायद दवा उपचार की सबसे जटिल तकनीक है, क्योंकि यह कोशिका जीव विज्ञान, आनुवंशिक इंजीनियरिंग और आणविक ऑन्कोलॉजी के चौराहे पर बढ़ी। डेवलपर्स को दवा बनाने के मार्ग पर एक बार में कई मूलभूत प्रश्नों को हल करने की आवश्यकता होती है: ट्यूमर कोशिकाओं के चयनात्मक लक्ष्यीकरण के लिए किस चिमेरिक एंटीजन का उपयोग करना है, लिम्फोसाइटों के आनुवंशिक संशोधन कैसे करें, और सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि विधानसभा में पूरी तकनीक का विश्वसनीय और स्केलेबल संचालन कैसे सुनिश्चित करें।

अब तक, हेमटोलॉजिकल ट्यूमर में सबसे बड़ी प्रगति ठीक से हासिल की गई है, जहां ट्यूमर कोशिकाओं की सतह पर "दुश्मन छवि" - विशिष्ट प्रोटीन अणुओं को निर्धारित करना अपेक्षाकृत सरल है, जिसके खिलाफ संशोधित सीएआर-टी कोशिकाओं को निर्देशित किया जाना चाहिए। आगे की अधिक जटिल चुनौतियां हैं - ठोस ट्यूमर का उपचार, जिसमें आणविक प्रोफाइल बहुत अधिक विविध हैं, और ट्यूमर स्वयं टी-लिम्फोसाइटों के हमले से सफलतापूर्वक बचने में सक्षम हैं।


बड़े फार्मा के हित और नियामक द्वारा नई तकनीक की मान्यता अत्यंत महत्वपूर्ण है। यह न केवल उद्योग को आगे बढ़ाएगा, बल्कि सबसे उन्नत क्षेत्रों जैसे कि इम्यूनोथेरेपी, जीनोम एडिटिंग और निश्चित रूप से आणविक निदान में वैज्ञानिक अनुसंधान को एक नई गति प्रदान करेगा। "