Teknik editing gen CRISPR akan diuji pada manusia pada tahun 2017

Startup bioteknologi Editas Medicine memperingatkan bahwa pada tahun 2017 ia berencana untuk memulai pengujian teknologi inovatif untuk modifikasi genetik manusia. Ini adalah teknologi yang sangat berguna yang akan memungkinkan orang untuk pulih dari penyakit bawaan tertentu.

Berbicara di konferensi EmTech di Cambridge, direktur eksekutif perusahaan Katrine Bosley mengatakan bahwa uji klinis teknologi yang disebut CRISPR harus diluncurkan pada tahun 2017 untuk mengobati penyakit langka yang tidak dapat disembuhkan - kebutaan bawaan Leber . Ini akan menjadi pertama kalinya CRISPR digunakan pada manusia. Kemudian penyakit bawaan lainnya akan mulai diobati.

Teknik editing gen menggunakan CRISPR(Clustered Regular Interspaced Short Repeats Palindromic; Pengulangan palindromic teratur diatur dalam kelompok) ditemukan tiga tahun lalu. Tetapi sangat murah, akurat dan mudah digunakan sehingga membuka peluang besar untuk memulai percobaan dalam rekayasa genetika.



CRISPR telah diuji untuk modifikasi genetik monyet, dan sekarang ada diskusi tentang peraturan hukum penggunaan rekayasa genetika pada manusia. Sejauh ini, pendapat politisi di negara-negara Barat cenderung pada fakta bahwa hukum dapat mengizinkan penggunaan teknologi hanya untuk tujuan medis untuk pengobatan penyakit bawaan. Opini publik terbagi.

Diagram menunjukkan hasil survei orang Amerika tentang masalah modifikasi genetik anak-anak.



Dengan satu atau lain cara, yang utama adalah bahwa teknologi dikembangkan dan diuji, dan kemudian di dunia pasti akan ada negara-negara dengan undang-undang yang lebih liberal. Faktanya, pembatasan legislatif semacam itu tidak masuk akal, karena teknologi dari negara-negara "lepas pantai" masih akan menyebar ke seluruh dunia cepat atau lambat, dan opini publik dapat berubah secara dramatis selama beberapa dekade, setelah itu para pembuat undang-undang juga akan berubah pikiran dan memperkenalkan undang-undang sesuai dengan permintaan orang. Ini terbukti bahkan dalam kaitannya dengan masyarakat Amerika mengenai legalisasi mariyuana, yang sebelumnya ditentang oleh mayoritas absolut, dan sekarang, sebaliknya, mayoritas telah mendukung praktik semacam itu.

Editas Medicine adalah salah satu dari beberapa startup, termasuk Intellia Therapeutics dan CRISPR Therapeutics, yang berencana untuk mengoreksi DNA manusia untuk keperluan medis, yaitu, untuk memperbaiki gangguan genetik pada anak-anak dan orang dewasa.

CRISPR memungkinkan Anda untuk "memperbaiki" gen yang rusak, sehingga cocok untuk pengobatan beberapa ribu penyakit bawaan, banyak di antaranya dianggap tidak dapat disembuhkan, seperti penyakit Huntington dan cystic fibrosis (cystic fibrosis).

Kebutaan bawaan Leber hanya terjadi pada dua hingga tiga dari 100.000 bayi yang baru lahir. “Tujuan yang mereka pilih [untuk percobaan] sangat fantastis; dia memiliki semua karakteristik yang tepat untuk melakukan koreksi sederhana, ”kata Jean Bennet, direktur retina dan terapi mata tingkat lanjut di University of Pennsylvania Medical School. Dia menjelaskan bahwa bayi-bayi dengan kebutaan bawaan Leber hanya melihat benda-benda besar yang terang, dan seiring bertambahnya usia kemampuan ini mungkin hilang.

Secara teoritis, CRISPR harus dengan mudah memperbaiki cacat genetik ini. Dokter tahu gen spesifik yang perlu diperbaiki, dan bola mata mudah diakses untuk operasi yang diperlukan. Operasi itu sendiri terdiri dari menyuntikkan campuran virus yang dimodifikasi ke retina yang diprogram untuk mengikuti instruksi produksi untuk komponen CRISPR, termasuk protein khusus yang dapat memotong gen yang rusak di lokasi yang tepat.

Para ahli mengatakan bahwa perawatan memerlukan penghapusan sekitar 1.000 nukleotida dari gen yang disebut CEP290 dalam fotoreseptor retina. Setelah pengangkatan, seperti yang ditunjukkan oleh tes laboratorium, gen tersebut harus kembali beroperasi secara normal.

Selama uji klinis, para insinyur genetika akan menguji seberapa efektif terapi gen dan efek samping apa yang akan muncul jika mengganggu DNA manusia. Sebelum tes pada orang, mereka juga akan melakukan sejumlah tes laboratorium, termasuk pada hewan.

Secara teoritis, CRISPR dapat digunakan untuk pengeditan gen di bagian tubuh mana pun, tetapi dalam praktiknya cukup bermasalah untuk memperbaiki DNA dalam banyak jenis sel, misalnya, dalam sel-sel otak, sehingga bidang rekayasa genetika akan agak terbatas pada awalnya.

Namun demikian, CRISPR mampu melakukan tugas-tugas yang berada di luar jangkauan metode rekayasa genetika standar. Mereka menyarankan pengiriman ke tubuh gen sehat siap pakai di dalam tubuh virus. Gen CEP290 yang sama terlalu besar untuk masuk ke dalam virus, jadi mengedit rantai nukleotida langsung di sel-sel tubuh manusia adalah satu-satunya jalan keluar.

Source: https://habr.com/ru/post/id386237/