CRISPR-Cas9 pertama kali diuji pada manusia

Di Cina, sel dengan DNA yang diubah pertama kali digunakan dalam praktik klinis. Pasien menerima suntikan sel kekebalan pertama mereka dengan DNA yang diedit pada 28 Oktober. Sel yang berubah harus mengaktifkan sistem kekebalan tubuh pasien kanker dan mengaturnya untuk melawan tumor. Setiap pasien akan menerima dua hingga tiga suntikan lagi.

Deskripsi percobaan ini diterbitkan dalam jurnal Nature. Atlas berbicara tentang teknologi apa itu dan hasil apa yang bisa diharapkan darinya.



Teknologi CRISPR-Cas9 ditemukan pada 2013. Para ilmuwan memata-matai mekanisme kerjanya pada bakteri dan sistem perlindungan mereka terhadap virus. Virus dibedakan oleh fakta bahwa mereka hanya ada di sel hidup lain dan mampu berintegrasi ke dalam DNA pembawa. Bakteri menyimpan ingatan semua virus yang mereka temui dalam bentuk molekul RNA yang terdiri dari pengulangan palindromik pendek (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats). Dengan menggunakan prinsip saling melengkapi, bakteri membandingkan potret virus dengan "photobots" mereka, menemukan kecocokan dan memotong bagian virus menggunakan protein Cas-9. Setelah penemuan teknologi, para ilmuwan mencoba menggunakannya di organisme yang lebih tinggi.

CRISPR-Cas9 memungkinkan untuk penggantian nukleotida tunggal. Menggunakan urutan nukleotida yang sebelumnya diketahui, RNA dibuat. Ini digunakan sebagai kunci unik untuk menemukan posisi yang diperlukan dalam DNA, setelah itu protein-nuclease khusus memecah kedua rantai DNA. Sel memulai proses perbaikan, dalam proses yang menggunakan "petunjuk" - urutan nukleotida yang benar, yang juga dikirim ke sel bersama dengan protein terlebih dahulu.

Teknologi CRISPR-Cas 9 masih tidak bekerja secara akurat - Cas-9 nuclease tidak selalu membuat celah di tempat yang tepat atau mengganti penggantinya. Istirahat yang tidak terencana dapat menyebabkan kesalahan dalam proses perbaikan dan munculnya mutasi baru. Teknologi ini tidak berlaku untuk koreksi pengulangan tandem pendek, yang juga dapat menyebabkan penyakit. Menggunakan teknologi memberi masyarakat masalah etis dalam pengeditan genom dan kebutuhan untuk merumuskan aturan untuk penerapannya.

Sebelum ini, teknologi CRISPR telah digunakan untuk mengedit genom embrio di Inggris dan Cina (hanya untuk tujuan penelitian, mereka belum ditanam). Pada musim panas 2016, Amerika Serikat mengumumkantentang awal uji klinis CRISPR-Cas9. Sejauh ini, Cina memimpin perlombaan teknologi pasca-genom yang disebut Satellite 2.0.

Source: https://habr.com/ru/post/id399289/