Pada 30 Agustus 2017, Kymriah, berdasarkan modifikasi genetik dari sel pasien sendiri, menerima persetujuan FDA. Sekarang di Amerika Serikat, anak-anak dan remaja dengan leukemia limfoblastik akut dapat menerima pengobatan dengan limfosit yang dimodifikasi secara genetik, yang disebut sel CAR-T.
Kymriah dikembangkan oleh Novartis, sebuah perusahaan bioteknologi Swiss. Biaya kursus terapi gen Kymriah adalah 475 ribu dolar.
Persetujuan FDA adalah peristiwa bersejarah bagi Amerika Serikat dan negara lain. Sebelum ini, teknologi pengeditan DNA digunakan untuk mengobati kanker hanya sebagai bagian dari eksperimen ilmiah dan penelitian klinis. Hari ini, produk jadi mendapat izin.
Pakar proyek
Solo Atlas menjelaskan cara kerja Kymriah dan apa arti solusi ini bagi kita masing-masing.
Sel T membunuh sel darah putih tumorKapan Teknologi Kymriah Digunakan?
Terapi digunakan untuk mengobati leukemia limfoblastik akut sel-B setelah kambuh berulang atau tidak adanya respons terhadap pengobatan standar. Ini adalah penyakit onkologis dari darah dan sumsum tulang, akibatnya tubuh memproduksi terlalu banyak sel darah putih - B-limfosit. Selain itu, struktur sel darah putih tersebut terganggu, dan mereka tidak dapat melakukan fungsinya: mengenali infeksi, memproduksi antibodi dan mengatur fungsi sistem kekebalan tubuh.
Leukemia limfoblastik akut adalah jenis keganasan yang paling umum terjadi pada anak usia 4-7 tahun. Ini dapat timbul sebagai akibat dari mutasi genetik acak, beberapa penyakit keturunan, paparan radiasi.
Salah satu metode pengobatan saat ini adalah transplantasi sumsum tulang. Menemukan donor yang cocok biasanya merupakan masalah besar, dan transplantasi tidak menjamin pemulihan.
Bagaimana cara kerjanya
Kymriah - terapi gen yang dipersonalisasi. Seorang pasien mengambil sampel limfosit T-nya sendiri (sel-sel ini bertanggung jawab untuk melawan tumor di dalam tubuh) dan memperkenalkan konstruksi genetik berdasarkan virus yang tidak berbahaya ke dalamnya. Sel-sel yang dimodifikasi secara genetis tersebut ditumbuhkan (diperbanyak) dalam kondisi khusus dan obat jadi dimasukkan kembali ke dalam tubuh pasien. Direncanakan bahwa keseluruhan proses akan memakan waktu rata-rata 22 hari: dari pengambilan sampel darah hingga pengenalan Kymriah.
Limfosit T yang dimodifikasi secara genetik mengandung protein baru - reseptor antigen chimeric atau CAR, yang membantu mereka menemukan dan secara ditargetkan menghancurkan limfosit B yang berbahaya.
Metode Kymriah hanya bekerja untuk jenis-jenis leukemia di mana fungsi B-limfosit terganggu. Ini termasuk 15% -20% dari semua kasus leukemia limfoblastik akut.
Apa efek sampingnya?
Penggunaan terapi dapat menyebabkan efek samping yang serius - sindrom pelepasan sitokin, demam, komplikasi neurologis. Ini disebabkan oleh fakta bahwa, bersama dengan limfosit B yang “kanker”, limfosit yang sehat mati selama pengobatan.
Untuk mengurangi risiko efek samping, bersama dengan Kymriah Technology, FDA telah memperbarui lisensi untuk Actemra, yang mengurangi gejala sindrom pelepasan sitokin. Tindakan pencegahan lain adalah sertifikasi wajib dari klinik yang akan bekerja dengan teknologi Kymriah.
Apa arti solusi industri ini?
Vladislav Mileyko, CEO Diagnostik Atlas Onco:
“Saat ini, puluhan perusahaan dan kelompok penelitian sedang mengembangkan persiapan sel CAR-T untuk pengobatan kanker. Ini mungkin adalah teknologi perawatan obat yang paling rumit, karena tumbuh di persimpangan biologi sel, rekayasa genetika dan onkologi molekuler. Pengembang perlu menyelesaikan beberapa pertanyaan mendasar sekaligus pada jalur untuk menciptakan obat: antigen chimeric yang akan digunakan untuk penargetan sel selektif, bagaimana melakukan modifikasi genetik limfosit, dan yang paling penting, bagaimana memastikan operasi yang andal dan dapat diskalakan dari seluruh teknologi dalam perakitan.
Sejauh ini, kemajuan terbesar telah dicapai secara tepat dalam tumor hematologi, di mana relatif sederhana untuk menentukan "gambar musuh" - molekul protein spesifik pada permukaan sel tumor, di mana sel CAR-T yang dimodifikasi harus diarahkan. Ke depan adalah tantangan yang lebih kompleks - pengobatan tumor padat, di mana profil molekuler jauh lebih beragam, dan tumor itu sendiri dapat berhasil menghindari serangan T-limfosit.
Minat pharma besar dan pengakuan teknologi baru oleh regulator sangat penting. Ini tidak hanya akan memajukan industri, tetapi juga akan memberikan dorongan baru untuk penelitian ilmiah di bidang yang paling maju, seperti imunoterapi, pengeditan genom dan, tentu saja, diagnostik molekuler. "