Técnica de edição do gene CRISPR será testada em humanos em 2017

A startup de biotecnologia da Editas Medicine alertou que em 2017 planeja começar a testar tecnologias inovadoras para modificação genética humana. Esta é uma tecnologia extremamente útil que permitirá que as pessoas se recuperem de certas doenças congênitas.

Falando na conferência da EmTech em Cambridge, a diretora executiva da empresa, Katrine Bosley, disse que os testes clínicos da tecnologia chamada CRISPR devem ser lançados em 2017 para tratar uma doença incurável rara - a cegueira congênita de Leber . Esta será a primeira vez que o CRISPR foi utilizado em seres humanos. Então outras doenças congênitas começarão a ser tratadas.

Técnica de edição de genes usando CRISPR(Repetições palindrômicas curtas regularmente intercaladas em cluster; repetições palindrômicas organizadas regularmente em grupos) foi inventada há três anos. Mas é tão barato, preciso e fácil de usar que abre grandes oportunidades para startups de experimentos em engenharia genética.



O CRISPR já foi testado para a modificação genética de macacos, e agora há uma discussão sobre a regulamentação legal do uso da engenharia genética em humanos. Até o momento, a opinião de políticos nos países ocidentais está inclinada ao fato de que a lei pode permitir o uso da tecnologia apenas para fins médicos no tratamento de doenças congênitas. A opinião pública está dividida.

O diagrama mostra os resultados de uma pesquisa com americanos sobre modificações genéticas em crianças.



De uma maneira ou de outra, o principal é que a tecnologia seja desenvolvida e testada, e então no mundo certamente haverá países com legislação mais liberal. De fato, essas restrições legislativas não fazem muito sentido, porque a tecnologia dos países "offshore" ainda se espalhará para o resto do mundo mais cedo ou mais tarde, e a opinião pública poderá mudar drasticamente ao longo de várias décadas, após as quais os legisladores também mudarão de idéia e introduzirão legislação. de acordo com os pedidos das pessoas. Isso é evidente mesmo em relação à sociedade americana em relação à legalização da maconha, contra a qual a maioria absoluta havia se manifestado anteriormente e, agora, pelo contrário, a maioria apóia essa prática.

A Editas Medicine é uma das várias startups, incluindo Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics, que planejam corrigir o DNA humano para fins médicos, ou seja, corrigir distúrbios genéticos em crianças e adultos.

O CRISPR permite "reparar" genes danificados, por isso é adequado para o tratamento de vários milhares de doenças congênitas, muitas das quais são consideradas incuráveis, como a doença de Huntington e a fibrose cística (fibrose cística).

A cegueira congênita de Leber ocorre em apenas dois a três em 100.000 recém-nascidos. “O objetivo que eles escolheram [para o experimento] é simplesmente fantástico; ela tem todas as características certas para fazer correções simples ”, disse Jean Bennet, diretor de retina avançada e terapia ocular da Faculdade de Medicina da Universidade da Pensilvânia. Ele explicou que bebês com cegueira congênita de Leber vêem apenas objetos grandes e brilhantes, e com a idade essa capacidade pode desaparecer.

Teoricamente, o CRISPR deve corrigir facilmente essa falha genética. Os médicos conhecem o gene específico que precisa ser corrigido e o globo ocular é facilmente acessível para a operação necessária. A operação em si consiste em injetar uma mistura de vírus modificados na retina, programada para seguir as instruções de produção dos componentes do CRISPR, incluindo uma proteína especial que pode cortar o gene danificado no local exato.

Especialistas dizem que o tratamento requer a remoção de cerca de 1.000 nucleotídeos de um gene chamado CEP290 nos fotorreceptores da retina. Após a remoção, como mostram os testes de laboratório, o gene deve retomar a operação normal.

Durante os ensaios clínicos, os engenheiros genéticos testarão a eficácia da terapia genética e quais efeitos colaterais virão ao interferir no DNA humano. Antes de realizar testes em pessoas, eles também realizarão vários testes de laboratório, inclusive em animais.

Teoricamente, o CRISPR pode ser usado para edição de genes em qualquer parte do corpo, mas na prática é bastante problemático reparar o DNA em muitos tipos de células, por exemplo, nas células cerebrais, para que o campo da engenharia genética seja um pouco limitado a princípio.

No entanto, o CRISPR é capaz de executar tarefas que estão além do alcance dos métodos padrão de engenharia genética. Aqueles sugerem a entrega ao corpo de genes saudáveis ​​prontos dentro do corpo dos vírus. O mesmo gene CEP290 é muito grande para caber dentro do vírus, portanto, a única saída é a edição da cadeia nucleotídica diretamente nas células do corpo humano.

Source: https://habr.com/ru/post/pt386237/