CRISPR-Cas9 testado pela primeira vez em seres humanos

Na China, as células com DNA alterado foram usadas pela primeira vez na prática clínica. Os pacientes receberam sua primeira injeção de células imunes com DNA editado em 28 de outubro. As células alteradas devem ativar o sistema imunológico dos pacientes com câncer e configurá-las para combater o tumor. Cada paciente receberá mais duas a três injeções.

A descrição do experimento está publicada na revista Nature. Atlas fala sobre que tipo de tecnologia é e que resultados podem ser esperados dela.



A tecnologia CRISPR-Cas9 foi descoberta em 2013. Os cientistas espionaram o mecanismo de seu trabalho em bactérias e seus sistemas de proteção contra vírus. Os vírus se distinguem pelo fato de existirem apenas em outras células vivas e serem capazes de se integrar ao DNA do transportador. As bactérias mantêm memórias de todos os vírus que encontraram na forma de uma molécula de RNA que consiste em repetições palindrômicas curtas (repetições palindrômicas curtas regularmente intercaladas em cluster). Utilizando o princípio da complementaridade, as bactérias comparam retratos de vírus com seus "fotobots", encontram correspondências e cortam a parte viral usando a proteína Cas-9. Após a descoberta da tecnologia, os cientistas tentaram usá-la em organismos superiores.

O CRISPR-Cas9 permite substituições de nucleotídeo único. Utilizando uma sequência nucleotídica previamente conhecida, o RNA é criado. É usado como uma chave única para encontrar a posição necessária no DNA, após o qual uma proteína-nuclease especial quebra as duas cadeias do DNA. A célula inicia o processo de reparo, no processo em que utiliza uma "dica" - a sequência correta de nucleotídeos, que também foi entregue à célula juntamente com a proteína com antecedência.

A tecnologia CRISPR-Cas 9 ainda não funciona com precisão - a nuclease Cas-9 nem sempre abre uma lacuna no lugar certo ou substitui uma substituição. Pausas não planejadas podem levar a erros no processo de reparo e ao surgimento de novas mutações. A tecnologia não é aplicável para a correção de repetições curtas em tandem, que também podem causar doenças. O uso da tecnologia apresenta à comunidade questões éticas de edição de genoma e a necessidade de formular regras para sua aplicação.

Antes disso, a tecnologia CRISPR já havia sido usada para editar o genoma do embrião no Reino Unido e na China (apenas para fins de pesquisa, eles não foram plantados). No verão de 2016, os Estados Unidos anunciaramsobre o início dos ensaios clínicos do CRISPR-Cas9. Até agora, a China está liderando a corrida da tecnologia pós-genômica chamada Satellite 2.0.

Source: https://habr.com/ru/post/pt399289/