Em 30 de agosto de 2017, o Kymriah, com base em uma modificação genética das próprias células do paciente, recebeu a aprovação do FDA. Agora, nos Estados Unidos, crianças e adolescentes com leucemia linfoblástica aguda podem receber tratamento com linfócitos geneticamente modificados, as chamadas células CAR-T.
O Kymriah foi desenvolvido pela Novartis, uma empresa suíça de biotecnologia. O custo do curso (introdução única) da terapia genética Kymriah é de 475 mil dólares.
A aprovação da FDA é um evento histórico para os Estados Unidos e outros países. Antes disso, as tecnologias de edição de DNA eram usadas para tratar o câncer apenas como parte de experimentos científicos e pesquisas clínicas. Hoje, o produto acabado recebeu permissão.
Os especialistas em projetos do
Solo Atlas explicam como a Kymriah funciona e o que essa solução significa para cada um de nós.
Célula T mata células brancas do tumorQuando a tecnologia Kymriah é usada
A terapia é usada para tratar a leucemia linfoblástica aguda de células B após recaída repetida ou na ausência de resposta ao tratamento padrão. Esta é uma doença oncológica do sangue e da medula óssea, como resultado do qual o corpo produz muitos glóbulos brancos - linfócitos B. Além disso, a estrutura desses glóbulos brancos é prejudicada e eles não podem desempenhar suas funções: reconhecer infecções, produzir anticorpos e regular o funcionamento do sistema imunológico.
A leucemia linfoblástica aguda é o tipo mais comum de malignidade em crianças de 4 a 7 anos de idade. Pode surgir como resultado de mutações genéticas aleatórias, algumas doenças hereditárias, exposição à radiação.
Um dos métodos de tratamento hoje é o transplante de medula óssea. Encontrar um doador adequado geralmente é um grande problema e o transplante não garante a recuperação.
Como isso funciona
Kymriah - terapia genética personalizada. Um paciente coleta uma amostra de seus próprios linfócitos T (essas células são responsáveis pela luta contra tumores no corpo) e introduz uma construção genética baseada em um vírus inofensivo. Tais células geneticamente modificadas são cultivadas (propagadas) sob condições especiais e o medicamento finalizado é introduzido de volta no corpo do paciente. Está planejado que todo o processo leve em média 22 dias: desde a coleta de sangue até a introdução de Kymriah.
Os linfócitos T geneticamente modificados contêm uma nova proteína - um receptor de antígeno quimérico ou CAR, que os ajuda a encontrar e destruir direcionadamente os linfócitos B perigosos.
O método Kymriah funciona apenas para os tipos de leucemia nos quais o funcionamento dos linfócitos B é prejudicado. Estes incluem 15% a 20% de todos os casos de leucemia linfoblástica aguda.
Quais são os efeitos colaterais?
O uso da terapia pode causar efeitos colaterais graves - síndrome de liberação de citocinas, febre, complicações neurológicas. Isso se deve ao fato de que, juntamente com os linfócitos B "cancerígenos", os linfócitos saudáveis morrem durante o tratamento.
Para reduzir o risco de efeitos colaterais, juntamente com a Kymriah Technology, o FDA renovou a licença do Actemra, que alivia os sintomas da síndrome de liberação de citocinas. Outra precaução é a certificação obrigatória de clínicas que funcionarão com a tecnologia Kymriah.
O que essa solução do setor significa?
Vladislav Mileyko, CEO da Atlas Onco Diagnostic:
“Atualmente, dezenas de empresas e grupos de pesquisa estão desenvolvendo preparações de células CAR-T para o tratamento de câncer. Esta é provavelmente a tecnologia mais complicada do tratamento medicamentoso, pois cresceu no cruzamento da biologia celular, engenharia genética e oncologia molecular. Os desenvolvedores precisam resolver várias questões fundamentais ao mesmo tempo no caminho para a criação do medicamento: qual antígeno quimérico usar para o direcionamento seletivo de células tumorais, como executar a modificação genética de linfócitos e, o mais importante, como garantir uma operação confiável e escalável de toda a tecnologia em montagem.
Até agora, o maior progresso foi alcançado precisamente em tumores hematológicos, onde é relativamente simples determinar a “imagem inimiga” - moléculas de proteína específicas na superfície das células tumorais, contra as quais as células CAR-T modificadas devem ser direcionadas. À frente, há desafios mais complexos - o tratamento de tumores sólidos, nos quais os perfis moleculares são muito mais diversos, e os próprios tumores são capazes de evitar com sucesso o ataque de linfócitos T.
O interesse das grandes empresas farmacêuticas e o reconhecimento de novas tecnologias pelo regulador são extremamente importantes. Isso não apenas avançará a indústria, mas também dará um novo impulso à pesquisa científica nas áreas mais avançadas, como imunoterapia, edição de genoma e, é claro, diagnóstico molecular. ”