基因疗法让聋鼠恢复了听力
已知有70个基因发生突变时会引起耳聋。波士顿儿童医院的科学家致力于研究其中之一：TMC1。这个基因是导致百分之四到百分之八的耳聋的原因。他负责将声音转换成电信号并发送到大脑的蛋白质。基因的引入使听觉回到了小鼠身上。
耳朵中呈倒V形的感官发束。每个束包含50到100个带有TMC蛋白的微绒毛。基因疗法通过添加活性蛋白来恢复听力。科学家在一组小鼠中删除了TMC1基因。在第二组中，基因被突变。研究人员使用腺相关病毒1（AAV1）转运该基因和活化剂，该基因是在毛细胞中包含该基因的遗传序列。毛细胞是所有脊椎动物的听觉系统和前庭器官的受体。结果，小鼠开始再次听到。没有TMC1基因（隐性耳聋）的小鼠再次开始对声音做出反应。毛细胞开始产生电信号，并激活了小鼠茎的听觉部分。第二组小鼠（具有突变，即聋的主要形式）也恢复了听力。研究人员希望在未来5到10年内开始进行志愿者测试。在此之前，他们需要确定该疗法是否具有长期效果。
基因治疗后小鼠耳朵的感觉毛细胞。《科学日报》 2015年4月，来自Juntendo大学的日本科学家使用Gjb2基因恢复了先天性耳聋小鼠的听力。一个突变的基因导致后代患有先天性耳聋。科学家在一只啮齿动物的耳朵上行动，它开始听到音量为70分贝的声音。第二只耳朵充耳不闻。在日本，由于该基因的突变，约有3万人患有先天性耳聋。2014年10月，密歇根大学的科学家使用了条件基因重组技术。迫使聋小鼠产生NT3蛋白。两周后，小鼠的听力得到部分恢复。 Source: https://habr.com/ru/post/zh-CN381687/
All Articles