👴🏼 🚐 🌶️ 已证明编辑的供体细胞可有效对抗白血病 🧖🏻 ⤴️ ♐️

欢迎使用iCover博客页面。 2015年11月开始时，发生了一件事件，吸引了地球上许多肿瘤学家和基因工程师的注意。通过使用具有经过编辑的基因组的供体免疫T细胞，可以实现人类癌症的可持续缓解。第一位体验到该方法可能性的患者是来自英国的一岁女孩，她患有最激进的一种癌症-急性淋巴细胞白血病。我们将讨论Leila Richards的方法，治疗方法以及在我们的出版物中获得的结果。

令父母的诊断望而却步-出生后14周，急性淋巴细胞白血病（急性淋巴细胞白血病）在大奥尔莫德街的一家医院（GOSH，大奥蒙德街总医院）出生时被放置在莱拉·理查兹（Layla Richards），该女孩陷入严重的并发症状态。根据检查结果并作进一步治疗，莱拉被转移到谢菲尔德的爱德华病房接受癌症和白血病的治疗。在该科室进行的数个疗程的化学疗法，骨髓移植以及进一步控制病情并逆转疾病的所有尝试均未取得预期结果。骨髓移植七个星期后，另一项检查破坏了莱拉，丽莎和阿什利·理查兹父母的希望-癌症复发了。

GOSH医生告诉父母他们已经精疲力尽，并建议他们为最坏的情况做准备。作为唯一可能的选择，他们提出了一种以前仅在实验室小鼠上进行过测试的实验方法。父母没有看到摆脱困境的出路，被迫同意。“我们的Leila非常糟糕，并不断遭受严重的痛苦。医生不能保证治疗有效。但是我们无法接受，我们同意使用这种新方法，” Ashley Richards分享了他的印象。

方法

提议的治疗女孩的分子剪刀技术是由伦敦GOSH医院和ICH的Chaild Healhh研究所的专家组联合开发的，它们共同开发了用于治疗极为罕见的儿童疾病的药物。根据GOSH专家的说法，在治疗开始时，使用在医院实验室中创建的修饰的供体T细胞的拟议方法尚无人类功效的临床证实。

该方法的本质是从健康的供体那里获得T型白细胞，然后根据“查找并销毁”恶性白血病细胞程序编辑其基因组。细胞-在实验室中创建的“猎人”被称为UCART 19。

由于患有白血病并接受过数次化疗的人（如Leila的案例）所拥有的健康T细胞的自身资源不足以使用所使用的方法，因此GOSH小组建议使用经过初步基因修饰的供体免疫T细胞。

可以将分子工具（TALEN®）的作用与精密剪刀的作用进行比较。校正T细胞基因的方式如下：

确保其免受体内积聚的抗白血病药物的免疫。
对它们进行编程以检测和破坏白血病细胞。

由GOSH，ICH，伦敦大学学院和生物技术公司Cellectis的专家组成的小组获得的健康供体的修饰T细胞的量为1瓶，最初旨在在临床前测试阶段对该技术进行最终测试。理查兹家族情况的消息迫使专家们重新考虑他们的决定，并提供了使用材料和技术进行实验治疗的机会。 “由于这种治疗是实验性的，因此我们应该获得特别许可，但是在这种情况下，并考虑到孩子父母的同意，目前没有任何问题。”盖尔·希尔德研究所（Chaild Healrh）的GOSH免疫学家，细胞和基因治疗教授Waseem Qasim说。

通过单次静脉内注射10分钟将1 ml的UCART 19细胞递送至Leila。注射后，为了确保可靠地保护弱化的免疫系统免受外界潜在的危险感染，孩子花了一些时间进行最严格的隔离。

结果

皮疹或发烧形式的免疫反应可从外部确认该疗法有效，医生希望在一到两周内收到。但是，两周后，外部标志物没有让自己知道。结果稍晚以皮疹的形式出现，而女孩在整个检疫期内的状况保持稳定。

因此，在向莱拉体内注射UCART 19几周后，医生记录了该病已缓解的事实，并得出结论，该孩子已开始完全康复。

“由于这项技术涉及尚未通过临床试验的UCART 19特异性供体免疫T细胞的使用，其使用的有效性和安全性引起了我们合理的怀疑，” Paul Weiss教授（GOSH骨髓移植部门主任兼女校长）说。 “……莱拉的白血病极具侵略性。在如此短的时间内取得的结果几乎可以说是奇迹”，这使情况变得复杂。他补充说。

在医生确认莱拉没有白血病细胞后，从GOSH出院两个月后，就对该女孩进行了骨髓移植，使她能够“更新”血液和免疫系统，这些血液和免疫系统因疾病和化学疗法而受到伤害。今天，莱拉从GOSH出院，待在家里，在此阶段定期进行的检查使我们得出结论，骨髓是健康的，循环系统正常。

“当然，白血病不是水痘，它是一种“恒常”的东西，它将始终牢牢地摆在我们的大脑后部，并引起怀疑。”阿什利正确地相信，因此现在放松放松为时尚早，现在定期进行检查。“我相信我们很幸运，我们在正确的时间在正确的位置得到了一瓶这些细胞。” -丽莎（Lisa）与家人分享她的感想。

专家结论

尽管取得了结果，但作者们本人至今仍未发表大胆的声明，因为“ ...我们的方法仅在一种情况下证明了其有效性，并且需要进行统计确认。 ……我们将开发成果用于治疗身材强壮的女孩，但尚未准备好声称该技术是通用的，并且在所有儿童的治疗中都可以取得同样出色的结果，” Vasim Kasim表达了自己的想法。 “与此同时，在莱拉·理查兹（Leyla Richards）的治疗过程中证明了使用供体修饰的UCART 19细胞进行基因工程方法的可能性简直令人震惊。而且，如果您可以得到统计证实的可靠技术在治疗其他儿童方面的有效性，“这将是对抗白血病和其他类型癌症的真正突破。”教授补充说。

短期

法国生物技术公司Cellectis认为有可能为一项计划提供更多资金，该计划将测试/确认UCART 19开发在大批患者中的临床有效性。调查的第一阶段计划于2016年初进行。

“ UCART第一基因版本的一系列临床试验已经在眼前。它们的成功完成可能标志着癌症免疫疗法革命的开始。” -Cellectis的首席执行官Andre Chowlik博士说。

请注意，转基因人类细胞已被更早地用于治疗癌症，并且自25年以来一直在朝着这个方向努力。因此，2013年有几名成年患者治愈了白血病。一个生动的例子是来自Philipsburg的8岁的Emily Whitehead，患有淋巴母细胞性白血病，成为宾夕法尼亚大学诊所的第一个参加2011年新基因药物测试计划的孩子。治疗成功，两年后未在女孩身上发现癌症迹象。华盛顿大学血液病学系系主任珍妮丝·阿布科维茨博士说：“这真是太神奇了，您可以将患者的细胞制成攻击性细胞。”

艾米丽·怀特海（Emily Whitehead）

在描述的研究中，患者自身的细胞被用作“起始材料”，其中插入了一个特殊的基因，其目的是对抗癌细胞。以莱拉为例，可以应付上述任务的健康免疫细胞数量还不够。因此，决定使用健康供体的修饰的T细胞。

如今，正在针对某些形式的先天性失明，肌肉营养不良，血友病进行基因治疗的临床试验，并且正在考虑采用一些有希望的阻断和治疗HIV的方法。而且，据专家们说，首先通过基因建模方法可以完全战胜这些严重疾病。将来，正在考虑创建一组特定的免疫细胞群体的可能性，这些群体被编程为与特定类型的传染原或癌症作斗争。这将意味着在做出准确的诊断以治愈患者之后，将相应的修饰细胞引入血液就足够了。它们在体内繁殖后，不仅会应付这种疾病，而且还将为将来预防同一疾病的反复发作提供有效的保护。这样的治疗实际上可以称为个体治疗，因为它不会消除效果，而是导致疾病的根本原因。

好吧，我们希望莱拉·理查兹（Leila Richards）能够早日康复，并让成千上万的癌症患者康复，对他们而言，希望永远死了。并且让最新技术在不久的将来对他们有所帮助。

GOSH医院在大奥蒙德街医院官方网站上了解

有关Leila Richards的历史和方法的更多信息。我们邀请我们的专家们对联合研究小组提出的技术前景发表他们的看法。 ***** 亲爱的读者，我们总是很高兴在博客页面上与您见面并等待您。我们准备继续与您分享最新新闻，评论文章和其他出版物，并会尽力使与我们一起度过的时光对您有用。并且，当然，不要忘记订阅我们的部分。我们的其他文章和事件

已证明编辑的供体细胞可有效对抗白血病

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