CRISPR-Cas9首次在人类上测试

在中国，DNA改变的细胞首先用于临床。患者于10月28日首次注射了经过编辑的DNA免疫细胞。改变的细胞必须激活癌症患者的免疫系统，并使它们抵抗肿瘤。每位患者将再接受两到三次注射。

实验的描述发表在《自然》杂志上。Atlas讨论了它是一种什么样的技术以及可以从中获得什么结果。



CRISPR-Cas9技术于2013年被发现。科学家们窥探了其在细菌及其保护系统中的作用机理。病毒的特征在于它们仅存在于其他活细胞中，并且能够整合到载体的DNA中。细菌以短回文重复序列（聚簇有规律间隔的短回文重复序列）组成的RNA分子的形式保存已遇到的所有病毒的记忆。细菌利用互补原理，将病毒的肖像与其“照相机器人”进行比较，找到匹配物，并使用Cas-9蛋白切除病毒部分。技术发现后，科学家试图在更高的生物体中使用它。

CRISPR-Cas9允许单核苷酸取代。使用先前已知的核苷酸序列，创建RNA。它被用作在DNA中寻找必要位置的唯一键，之后特殊的蛋白质核酸酶会破坏DNA的两条链。细胞开始修复过程，在此过程中，细胞使用“提示”-正确的核苷酸序列，该序列也已与蛋白质一起预先递送至细胞。

CRISPR-Cas 9技术仍然无法正确运行-Cas-9核酸酶并不总是能在正确的地方产生缝隙或替代替代品。计划外的中断可能导致修复过程中的错误以及新突变的出现。该技术不适用于短串联重复序列的纠正，这也可能导致疾病。使用技术向社区提出了有关基因组编辑的道德问题，并为制定其应用制定了规则。

在此之前，CRISPR技术已经用于在英国和中国编辑胚胎基因组（仅出于研究目的，尚未种植）。 2016年夏天，美国宣布关于CRISPR-Cas9的临床试验的开始。迄今为止，中国正在引领称为“卫星2.0”的后基因组技术竞赛。

Source: https://habr.com/ru/post/zh-CN399289/