2017年8月30日，基于患者自身细胞的基因修饰的Kymriah获得FDA批准。 现在在美国，患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年可以接受基因改造的淋巴细胞（即所谓的CAR-T细胞）治疗。
Kymriah由瑞士生物技术公司Novartis开发。 Kymriah基因疗法的课程费用（单次介绍）为47.5万美元。
FDA批准对于美国和其他国家而言是历史性事件。 在此之前，DNA编辑技术仅在科学实验和临床研究中用于治疗癌症。 今天，成品已获得许可。
Solo Atlas项目专家向他们解释了Kymriah的工作原理以及该解决方案对我们每个人的意义。
T细胞杀死肿瘤白细胞什么时候使用Kymriah Technology
反复复发或对标准治疗无反应后，该疗法可用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病。 这是血液和骨髓的肿瘤病，其结果是身体产生过多的白细胞-B淋巴细胞。 而且，这种白细胞的结构受到损害，它们不能执行其功能：识别感染，产生抗体并调节免疫系统的功能。
急性淋巴细胞白血病是4-7岁儿童中最常见的恶性肿瘤。 它可能是由于随机遗传突变，某些遗传性疾病，暴露于辐射而引起的。
今天的治疗方法之一是骨髓移植。 寻找合适的供体通常是个大问题，并且移植不能保证康复。
如何运作
Kymriah-个性化基因疗法。 病人会采集自己的T淋巴细胞样本（这些细胞负责对抗体内的肿瘤），并将基于无害病毒的基因构建体引入其中。 这些经过遗传修饰的细胞在特殊条件下生长（繁殖），最终药物被引入患者体内。 计划整个过程平均需要22天：从采血到引进Kymriah。
转基因的T淋巴细胞包含一种新蛋白质-嵌合抗原受体或CAR，可帮助它们发现并有针对性地破坏危险的B淋巴细胞。
Kymriah方法仅适用于那些B淋巴细胞功能受损的白血病。 这些包括所有急性淋巴细胞白血病病例的15％-20％。
有什么副作用？
使用该疗法可能会导致严重的副作用-细胞因子释放综合征，发烧，神经系统并发症。 这是由于以下事实：在治疗期间，健康的淋巴细胞会与“癌性” B淋巴细胞一起死亡。
为了降低副作用的风险，FDA与Kymriah Technology一起续签了Actemra许可证，该许可证可缓解细胞因子释放综合征的症状。 另一个预防措施是必须对使用Kymriah技术的诊所进行强制性认证。
这个行业解决方案是什么意思？
Atlas Onco Diagnostic CEO Vladislav Mileyko：
“目前，数十家公司和研究小组正在开发用于治疗癌症的CAR-T细胞制剂。 随着细胞生物学，基因工程和分子肿瘤学的发展，这可能是最复杂的药物治疗技术。 开发人员需要在创建药物的过程中立即解决几个基本问题：将哪种嵌合抗原用于肿瘤细胞的选择性靶向，如何进行淋巴细胞的基因修饰以及最重要的是如何确保整个技术在组装过程中的可靠和可扩展的操作。
迄今为止，在血液肿瘤中已经取得了最大的进展，在血液肿瘤中，确定“敌人图像”（肿瘤细胞表面上的特定蛋白质分子）相对简单，必须针对修饰的CAR-T细胞。 未来将面临更复杂的挑战-实体瘤的治疗，其分子特征更加多样化，并且肿瘤本身能够成功避免T淋巴细胞的侵袭。
大型制药公司的利益以及监管机构对新技术的认可极为重要。 这不仅将推动该行业的发展，还将为最先进领域的科学研究提供新的动力，例如免疫疗法，基因组编辑以及分子诊断。”