2012年底，法国微生物学家Emmanuelle Charpentier提议由一群美国科学家成立Crispr。 该小组的成员包括加州大学伯克利分校的珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），哈佛大学的乔治·丘奇（George Church）和他的前博士后冯·张（Feng Zhang）的名字。 Broadov-当时研究
CRISPR的狭窄科学领域中最明亮的星星。 当时，几乎没有一百种关于靶向DNA编辑的鲜为人知的作品发表。 这个地区绝对没有钱。 但是夏庞蒂埃（Charpentier）相信一切都应该改变，为了简化与知识产权互动的过程，她邀请科学家们团结起来。
梦想是高尚的，但注定不会实现。 在第二年，科学迅速发展，风险资本家对此闻之以鼻，所有统一的希望都消失了，消失了，被数十亿美元的投资浪潮冲走了。 结果，CRISPR技术的领先专家组织了三家公司-Caribou Biosciences，Editas Medicine和Crispr Therapeutics-运用他们在实验室中所做的工作来治疗疾病。 近三年来，三巨头承诺将建立精确的基因疗法，以治疗遗传性遗传疾病。 现在，其中一家公司表示已经准备好公开测试他们的想法。
上周，夏蓬蒂埃（Charpentier）的公司Crispr Therapeutics宣布，已向欧洲监管机构发出请求，要求其允许进行人类试验以治疗遗传性
β地中海贫血疾病。 测试产生红细胞的干细胞的基因校正的试验将于明年开始。 该公司还计划在2018年初向美国食品和药物管理局（FDA）发送批准用于治疗
镰状细胞性贫血的新药的申请。 该公司在瑞士楚格和马萨诸塞州剑桥设有子公司，该公司表示将同时向两个不同大洲的两个监管机构发送相同的数据。
两种疾病都来自唯一的HBB基因的突变，该突变提供了有关创建β-珠蛋白的说明，β-珠蛋白是血红蛋白的一种成分，它结合氧并通过红血球将其传递至人体组织。 突变之一导致血红蛋白生成不足； 另一种会产生β珠蛋白的异常结构，从而使红细胞的形状变形为新月形或镰状。 两种疾病都可能导致贫血，反复感染，疼痛发作。 Crispr Therapeutics开发了一种用一种药物杀死两种疾病的方法。
它不适用于HBB，但可以通过增加另一个负责
胎儿血红蛋白生成的基因（血红蛋白F）的表达来发挥作用。 我们都出生于胎儿或胎儿血红蛋白-这就是细胞在子宫中的母亲和婴儿之间传递氧气的方式。 但是到了六个月大时，您的身体踩了刹车，完成了血红蛋白F的产生并转变为成年状态。 Crispr Therapeutics的药物可以释放这些刹车。
科学家从血液样本中分离出造血干细胞，即产生红细胞的干细胞。 然后，他们在培养皿中将它们震荡，使CRISPR成分进入这些细胞并整合血红蛋白F基因。为了给新的，经过编辑的干细胞腾出空间，医生用放射线或大剂量化学疗法破坏了患者现有的骨髓细胞。 输液后一周，新细胞便回到骨髓，并开始产生携带血红蛋白F的红细胞。
根据在亚特兰大举行的美国血液学学会年会上发表的有关人类和动物细胞研究的
公司数据 ，该处理显示出很高的编辑效率。 超过80％的干细胞是至少一个拷贝的已编辑基因的携带者，该基因开始产生血红蛋白F-这足以使表达增加40％。 最近当选Crispr Therapeutics总监的Sam Culkarni说，这足以减轻β地中海贫血和镰状细胞病患者的症状，减少甚至消除输血的需要。
先前的研究表明，即使干细胞产生健康红细胞的百分比发生微小变化，也可以对镰状细胞性贫血患者产生积极影响。
库尔卡尼说：“我认为这对我们以及整个地区都是一个重要时刻。” “三年前，我们谈到了将CRISPR治疗视为科幻小说，现在就到了。”
去年大约同一时间，作为在四川成都的临床试验的一部分，中国科学家首次在人类中使用CRISPR来治疗侵袭性肺癌。 从那以后，宾夕法尼亚大学的免疫学家开始在美国进行首次CRISPR试验接受致命性癌症患者-他们试图泵送
T淋巴细胞，以便它们更好地攻击肿瘤。 但是到目前为止，还没有人使用CRISPR来治疗遗传疾病。
Crispr Therapeutics的竞争对手Editas曾经是遗传突变校正的领导者。 该公司宣布，它将在今年编辑一种罕见的视网膜疾病患者的基因，这种疾病被称为
莱伯黑s病。 但是在今年5月，由于研究人员在生产传递被编辑基因所必需的要素之一方面遇到了问题，他们决定将研究推迟至2018年中期。 由Caribou共同创立的Intellia Therapeutics公司拥有独家CRISPR许可，可将与人类基因和细胞相关的疗法商业化，目前仍在测试灵长类动物的领先疗法，并且预计不会在2019年之前出现在临床试验中。 所有这些进入最终临床路线的比赛，不仅是为了获得第一名的权利。 首先要建立成功的业务和供应链。
CRISPR的临床应用比其他较旧的基因编辑技术成熟得多。 自1995年以来，Sangamo Therapeutics一直在使用一种称为
锌指的DNA切割工具。 在二十多年后的11月，医生终于将这种工具以及数十亿个已编辑的基因拷贝引入了44岁的布赖恩·马多（Brian Mado），后者患有罕见的遗传病-
亨特综合征 。 他是第一项体内基因编辑研究中的第一位接受治疗的患者。 尽管出现了新的，更有效的技术（例如CRISPR），但Sangamo仍然专注于锌指，因为她声称锌指更安全并且可以减少不良的遗传后果。
CRISPR确实存在一些性能问题，尽管它们的实际大小仍是一个争论的问题。 一项仅在周一发表在《美国国家科学院院刊》上的新研究认为，患者之间的遗传差异会影响CRISPR治疗的有效性和安全性，足以进行定制治疗。 这意味着CRISPR公司将必须更加努力地向监管机构证明他们的治疗对于在真实人群中使用是足够安全的-并向患者证明参与试验值得承担风险。 库尔卡尼说，他们测试了基因组中的6,000个位置，没有发现任何副作用。 但是只有美国和欧洲的监管机构才能决定这种证据是否足以开始CRISPR的临床试验。