日本启动全球首例使用帕金森氏病的干细胞临床试验



高桥纯及其同事在京都大学新闻发布会上
7月30日,日本研究人员宣布了世界上首例治疗帕金森氏病诱发的多能干细胞 (iPSC)的临床试验。 七名年龄在50-69岁之间的人将参加测试。
该研究小组将向患者介绍产生多巴胺的多巴胺能神经元的前体直接进入发生神经元死亡的大脑区域。 这项研究由京都大学iPSC研究与应用中心的神经外科医生Jun Takahashi以及京都大学医院领导。

高桥准在新闻发布会上说:“这是世界上第一个使用iPSC治疗帕金森氏病的临床试验。”

帕金森氏病是由于产生多巴胺的特殊脑细胞死亡而发展的。 多巴胺的缺乏导致运动功能下降,四肢行走和颤抖困难。 该病的发展可导致痴呆。 治疗策略是从iPSC中生长出多巴胺能神经元的前体,并将其引入到壳核中壳核是位于前脑底部的圆形结构。 外科医生在患者的头骨上钻两个小孔,并使用专门的设备注射约500万个细胞。

动物研究表明,神经元前体分化为多巴胺能神经元并整合到大脑中。 去年,高桥研究小组报告说 ,患有帕金森氏病的猴子表现出了显着的改善,注射了人类iPSC产生的神经元后这种状况持续了两年。 而且一直以来,它们都没有肿瘤的发展。

CiRA决定不使用患者自己的细胞,而是从健康的供体中获取具有特定细胞类型的细胞,这些细胞不太可能引发免疫反应。 CiRA负责人Signa Yamanaka 于2017年对《科学》杂志说: “利用细胞库,我们可以更快,更便宜地行动。”因发现iPSC的方法而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖的CiRA负责人Signa Yamanaka 。 以防万一,患者在治疗期间会接受免疫抑制剂。

Yamanaki声明说:“我们打算与京都大学医院合作进行研究,以便所有患者尽快接受新治疗。”

在日本,约有16万人患有帕金森氏病。 在许多患者中,症状在50岁及50岁以上时会出现,并且由于人口老龄化,患者的数量正在增加。

日本帕金森氏病协会负责人长谷昌晃(Kosei Hasegawa)说,患者对iPSC治疗寄予厚望。 长谷川表示,许多人希望参加临床试验,并补充说:“我希望该方法能尽快被大家认可并提供给所有人。”

研究人员计划将治疗费用包括在国民健康保险中。

世界上大约有1000万人患有帕金森氏病。 帕金森氏病基金会在一份声明中说,目前可用的疗法“在不减慢或阻止疾病进展的情况下改善症状”。

但是新的治疗方法是针对这种疾病的真正治疗方法,iPSC的使用将使其在禁止使用胚胎干细胞的国家中使用,例如在爱尔兰和拉丁美洲。

这是日本批准的第三项使用iPSC的人体临床试验。 前者使用源自iPSC的视网膜细胞治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)。 它们于2014年在神户的RIKEN发展生物学中心启动,由高桥准的妻子高桥正夫领导。 今年早些时候,日本大阪大学的一个研究小组获得了使用iPSC贴片治疗冠心病的研究许可

参考文献


www.japantimes.co.jp/news/2018/07/30/national/science-health/japan-oks-clinical-trial-ips-cells-parkinsons-therapy

www.channelnewsasia.com/news/health/japan-parkinsons-worlds-first-human-trial-using-stem-cell-10574720

www.reuters.com/article/us-japan-health-parkinsons/japan-scientists-to-use-reprogrammed-stem-cells-fight-parkinsons-idUSKBN1KK186

Source: https://habr.com/ru/post/zh-CN421455/


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