来自新的通用干细胞的人心肌细胞加州大学旧金山分校的科学家首次使用CRISPR基因编辑技术培养了通用干细胞，以产生多能干细胞，该干细胞可以移植到任何患者中而不会引起免疫反应。
多能干细胞是可以变成人体所需的任何类型细胞的细胞。 就在十多年前，革命性的进展表明完全形成的成年细胞如何有效地转变为多能干细胞。 这些诱导的多能干细胞（iPSC）有望改变再生医学，但临床应用并未成功。
新研究的主要作者托比亚斯·迪斯解释说：“ iPSC技术存在很多问题，但最大的障碍是质量控制和可重复性。” “我们不知道为什么有些细胞比其他细胞更容易重编程，但是大多数科学家都同意我们还不确定它们的临床应用。 因此，大多数个性化iPSC治疗试验都被暂停。”
在培养iPSC时，科学家需要开始一个复杂且耗时的过程，包括从每位独立患者那里收集成年细胞，以避免随后的细胞移植过程中发生免疫反应。 这项新的研究旨在开发一种新的方法，使任何患者都可以使用通用iPSC。
为了做到这一点，科学家使用CRISPR关闭了两个特定的基因，这些基因产生的蛋白质表明它们是免疫系统的靶标。 但是，科学家发现这些关闭的蛋白质仍会触发自然杀伤（NK）免疫细胞发起攻击。 难题的另一部分是从CD47基因获得的。 研究人员发现，iPSC中CD47基因的过表达可抑制NK活性。
通过各种动物试验，研究人员发现这些新的通用iPSC可以移植到具有不同免疫特征的小鼠中，而没有任何免疫反应。 研究人员进一步采取了措施，使用新的iPSC来培养人类心脏细胞，然后将其移植到人源化嵌合小鼠中。 这些细胞不仅没有免疫反应，而且还开始形成心肌的最早起源。
迪斯说：“这是我们首次培养出可以移植的工程细胞，并且可以在任何具有免疫能力的受体中存活，而不会引起免疫反应。”
尽管需要做很多工作来开发特定的安全疗法，但这一进展为这些疗法更便宜，希望更有效打下了基础。 如果这些新细胞被证明对患者安全且有益，那么它们将消除个性化未来干细胞治疗的昂贵且繁琐的过程。
“我们的技术可以使更多的人受益，而且成本要比任何个性化方法低得多，” Dis说。 “我们只需要制造一次细胞，就可以得到一条可以普遍使用的生产线。”
加州大学旧金山分校